新創公司Generation Bio加速基因療法開發

2018-03-01 / 記者 李虎門
近日,基因療法新創公司GenerationBio宣佈,已完成了1億美元的B輪融資。其所得款項將用於推動GenerationBio前兩種候選藥物的臨床研究申請(IND),以及視網膜、中樞神經系統和肺部遺傳疾病的計畫。GenerationBio於2016年在美國麻州劍橋市創立,這家公司創辦人是由前美國國立衛生研究院(NIH)高級研究員RobKotin所籌辦,其關鍵技術是RobKotin發現的一種非病毒...

JPM18 : Bluebird Bio計畫2019審核通過三項基因療法  

2018-01-10 / 記者 徐淨
BluebirdBio於J.P.Morgan健康醫療大會(J.P.MorganHealthcareConference)上表示,預計2019年將向美國申請三種基因療法審核,為一個生物科技公司規劃正式轉型為商業化公司立下一個里程碑。BluebirdBio前身為GenetixPharmaceuticals,成立於1992年,於2010年9月更為現名。是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於研發嚴重遺傳性疾...

首次人體內基因編輯治療 有望治療罕病雷氏症候群

2017-11-21 / 記者 林以璿
本(11)月,人類首例體內基因編輯治療在美國展開。44歲的美國男子BrianMadeux在加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院,接受了這項實驗性治療,希望可以治癒罕見遺傳性疾病雷氏症候群(RamsayHuntsyndrome)。雷氏症候群是一種罕見遺傳病。發病者主要是男性,症狀是缺少IDS基因,進而導致細胞累積有毒的代謝物。這些代謝物堆得越來越多,給患者的器官帶來傷害。此次治療所使用的基因編輯工具是...

基因療法時代 法規快跟上

2017-11-11 / 鑽石生技投資分析室
今年10月中旬美國FDA的外部諮詢委員會以16:0的票數全數通過,建議核准SparkTherapeutics公司對萊伯氏先天性黑蒙症所開發的基因療法—Luxturna上市,並認為這項基因療法的療效,遠超過其潛在風險。SparkTherapeutics公司股價今年大漲超過六成,宣示了基因療法的時代正式揭開序幕。FDA的外部諮詢委員會對Luxturna的支持,主要來自於它對LCA的顯著療效...

第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017-10-13 / 記者 林以璿
本月13日,SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16:0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法,離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前,就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變(IRD)的患者,是這款創新療法的最大受益者,這種疾病背後的根本原因,在於關鍵基因的突變,大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...

消除T細胞的記憶 成功緩解哮喘症狀

2017-07-30 / 新聞中心
過敏反應是指免疫系統在正常情況下對無害的物質產生過度反應的現象,而當人們暴露於過敏原的環境時,可能會出現一系列的症狀,包括眼睛發癢、流鼻涕,甚至在嚴重的情況下會導致死亡。目前科學家們成功地利用基因療法「關閉」了引發哮喘的免疫反應,相關成果已於6月2日發表在《JCIInsight》雜誌上,未來研究團隊希望能將此一技術延伸應用於治療其它嚴重的過敏反應。儘管有些過敏反應的相關研究已能利用奈米粒子將過敏原...