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Voyager帕金森氏症基因療法 獲FDA再生醫學先進療法認定！
2018-06-22 / 記者 徐淨
開發神經疾病療法的生物醫學公司VoyagerTherapeutics今（22）日宣佈，美國FDA為其VY-AADC基因療法頒布再生醫學先進療法（RMAT）認定，該認定將包括FDA快速通道和突破性療法認定的所有優勢。VY-AADC基因療法為治療難以進行醫學管理、有藥效波動（motorfluctuations）的帕金森氏症患者。帕金森氏症是一種慢性神經退化性疾病，影響美國約100萬人口，全球約700-...
血友病基因療法 FDA加速優先審評
2018-05-28 / 記者 陳貴美
近日，FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款，優先審評的先決條件為「能否提高凝血相關蛋白在血液中的含量」，而非傳統藥物療法是否能真正改善患者的出血情況。FDA局長ScottGottlieb於再生醫學聯盟年度董事會會議上表示，細胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法，FDA透過「綜合政策框架」來指導公司對不同疾病進行治療方案的評估。針對此政策，Gottlieb再表示，先前傳統藥品的效用持...
Bluebird基因療法有效治療大腦白質退化症
2018-05-24 / 記者 陳貴美
昨(23)日，基因細胞療法領導者bluebirdbio宣布，基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證，用來治療罕見疾病，大腦白質退化症（cerebraladrenoleukodystrophy，CALD）。bluebirdbio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內，產生具有正常功能的ALDP酶，有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸，抑制由CALD引起的...
基因療法有望攻克B型血友病
2018-05-24 / 記者 林以璿
昨（23）日，SparkTherapeutics與輝瑞（Pfizer）公司宣布，所有正在參與在研新藥SPK-9001的1/2期臨床試驗的15名中度至重度B型血友病患者，已經停止了常規輸注因子IX濃縮物，且都沒有出現嚴重不良反應，這些數據在世界血友病聯合會（WFH）世界大會上公佈。B型血友病是一種罕見的X染色體隱性遺傳病，患者編碼因子IX的基因發生突變，導致體內因子IX數量顯著降低。這會導致患者的凝...
4DMT與Roche擴大合作 推進眼疾基因療法
2018-05-04 / 記者 徐淨
日前，專注於開發用於眼疾基因治療腺相關病毒(AAV)載體的4DMolecularTherapeutics(4DMT)宣佈，擴大其與Roche(羅氏)的研究合作協定，成為長期合作夥伴，開發和推廣多項眼科治療項目。影響美國和歐洲約40萬名患者的遺傳性視網膜疾病(IRD)是成人和兒童失明的主要原因。已知超過260種基因的突變會導致這些罕見的孤兒疾病，但目前幾乎沒有核准療法。4DMT專注於研究和開發具針對...
新創公司Generation Bio加速基因療法開發
2018-03-01 / 記者 李虎門
近日，基因療法新創公司GenerationBio宣佈，已完成了1億美元的B輪融資。其所得款項將用於推動GenerationBio前兩種候選藥物的臨床研究申請(IND)，以及視網膜、中樞神經系統和肺部遺傳疾病的計畫。GenerationBio於2016年在美國麻州劍橋市創立，這家公司創辦人是由前美國國立衛生研究院(NIH)高級研究員RobKotin所籌辦，其關鍵技術是RobKotin發現的一種非病毒...
首次人體內基因編輯治療 有望治療罕病雷氏症候群
2017-11-21 / 記者 林以璿
本（11）月，人類首例體內基因編輯治療在美國展開。44歲的美國男子BrianMadeux在加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院，接受了這項實驗性治療，希望可以治癒罕見遺傳性疾病雷氏症候群（RamsayHuntsyndrome）。雷氏症候群是一種罕見遺傳病。發病者主要是男性，症狀是缺少IDS基因，進而導致細胞累積有毒的代謝物。這些代謝物堆得越來越多，給患者的器官帶來傷害。此次治療所使用的基因編輯工具是...
第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手
2017-10-13 / 記者 林以璿
本月13日，SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16：0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法，離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前，就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變（IRD）的患者，是這款創新療法的最大受益者，這種疾病背後的根本原因，在於關鍵基因的突變，大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...
