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基因療法夯！輝瑞投入5億美元擴張北卡州工廠
2019-08-22 / 記者 吳培安
美國時間21日，輝瑞(Pfizer)發布聲明將投資5億美元，擴張在北卡羅來納州的基因療法業務，包括在桑福市(Sanford)建造一座新的製造廠，以生產基因療法所需的重組腺病毒相關載體(recombinantadeno-associatedviralvectors)，並帶來將近300項職缺。根據輝瑞在美國時間21日的聲明，這項投資將擴展其端對端(end-to-end)的生產能力。桑福市的製造廠已經擁...
躋身第二貴基因療法 Bluebird 宣布Zynteglo定價180萬美元
2019-06-18 / 記者 李林璦
日前(14)，BluebirdBio宣布，治療輸血依賴性β地中海貧血的基因療法Zynteglo定價為160萬歐元（180萬美元）的價格，該療法於6月3日獲歐盟委員會有條件上市許可，是歐盟目前唯一被批准用於治療罕見血液疾病療法，依照其有效性，每年支付315,000歐元(356,567美元)，分期五年支付。實際定價仍在與歐洲國家的衛生當局進行談判。BluebirdBio表示，支付方式將取決於...
基因療法搶進全球最高價藥物排行榜 直攻第一、二名
2019-06-14 / 記者 吳培安
昨(美國時間13)日，根據藥物比價服務商GoodRx最新統計的全球最高價藥物排行榜，第一、二名皆由基因療法奪得。居冠者為諾華（Novartis）的Zolgensma居冠，要價212.5萬美元；其次為SparkTherapeutics的Luxturna，要價85萬美元。目前全球最貴的前十名藥物及其持有者，依序為：Zolgensma（諾華，212萬5000元）、Luxturna（SparkTherap...
福泰製藥收購Exonics、擴大CRISPR研究 投注4.2億美元於基因編輯療法
2019-06-11 / 記者 吳培安
近(7)日，福泰製藥（VertexPharmaceuticals）宣布，該公司花費4.2億美元投入基因編輯療法研發，聚焦於杜興氏肌肉萎縮症（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）及第一型肌強直型肌肉萎縮症（myotonicdystrophytype1,DM1）兩項疾病，兩項臨床前研究項目交易算入潛在里程碑共計高達20億美元。在上週(5月30)收盤後，Vertex宣布將以2.4...
Bluebird首個TDT基因療法 獲EMA批准
2019-06-04 / 記者 彭梓涵
日前(3)日，歐盟委員會(CE)宣布有條件批准，BluebirdBio(NASDQ:BLUE)治療輸血依賴性β地中海貧血(TDT)基因療法Zynteglo。此為Bluebird第一個獲批准的藥物，也是第一個治療TDT的基因療法。此次批准要歸功於EMAPRIME計畫中先進醫療產品(ATMP)評估，去年(2018)年7月，Bluebird就獲得EMA快速審批。Bluebird也將使用日立化學...
keynote之一：Amicus Therapeutics聯手賓大拓展罕病基因療法
2019-06-03 / 記者 王柏豪
6月2日，美國知名罕病新藥開發上市公司Amicus（納斯達克：FOLD）資深副總裁AndrewE.Mulberg，出席「臺灣生技論壇──全球生技領袖高峰會(GlobalBiotechEntrepreneurForum)」演講並表示，Amicus已與賓州大學合作，將全面拓展罕見疾病新一代的基因療法。Amicus是美國知名罕病新藥開發上市公司（納斯達克：FOLD），該公司專注於為罕見代謝疾病的病患開發...
Bluebird血液疾病基因療法定價最高恐達210萬美元
2019-01-10 / 記者 李林璦
第37屆摩根大通年度醫藥大會(J.P.MorganHealthcareConference)第二日持續精彩展開，Bluebirdbio、Allergan與Moderna等各家生物製藥公司執行長為大家回顧2018的研發成果與展望2019的發展。 Bluebirdbiobluebirdbio的執行長NickLeschly特別強調其即將推出TDT基因療法LentiGlobin的定價策略，LentiGlo...
Mustang Bio與St. Jude兒童醫院攜手 共同開發「泡泡男孩」基因療法
2018-08-15 / 記者 李林璦
MustangBio,Inc.(FortressBiotech的子公司)，是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發新型嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)免疫療法，其與全球頂尖兒童醫院St.Jude(St.JudeChildren’sResearchHospital)將共同開發以體外慢病毒載體基因療法來治療性聯遺傳嚴重複合型免疫缺乏症(X-linkedseverecombinedimmun...
Voyager帕金森氏症基因療法 獲FDA再生醫學先進療法認定！
2018-06-22 / 記者 徐淨
開發神經疾病療法的生物醫學公司VoyagerTherapeutics今（22）日宣佈，美國FDA為其VY-AADC基因療法頒布再生醫學先進療法（RMAT）認定，該認定將包括FDA快速通道和突破性療法認定的所有優勢。VY-AADC基因療法為治療難以進行醫學管理、有藥效波動（motorfluctuations）的帕金森氏症患者。帕金森氏症是一種慢性神經退化性疾病，影響美國約100萬人口，全球約700-...
血友病基因療法 FDA加速優先審評
2018-05-28 / 記者 陳貴美
近日，FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款，優先審評的先決條件為「能否提高凝血相關蛋白在血液中的含量」，而非傳統藥物療法是否能真正改善患者的出血情況。FDA局長ScottGottlieb於再生醫學聯盟年度董事會會議上表示，細胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法，FDA透過「綜合政策框架」來指導公司對不同疾病進行治療方案的評估。針對此政策，Gottlieb再表示，先前傳統藥品的效用持...
