基因編輯技術醫學新亮點

2018-10-13 / 鑽石生技投資分析室

去年11月，美國的SangamoTherapeutics公司(簡稱Sangamo)將新世代的基因編輯技術，用在韓特氏症(HunterSyndrome，又稱黏多醣症II)之人類基因編輯治療，創下美國首例。該基因編輯治療的臨床期中數據結果在上(9)月5日公布，呈現極佳治療效果，為「魔剪(CRISPR)、鋅指核酸酶（ZFN）或轉錄激活子樣效應物核酸酶（TALEN）」等新世代基因編輯技術，開啟極大發展空間...

基因療法國際快訊 X-SCID

Mustang Bio與St. Jude兒童醫院攜手共同開發「泡泡男孩」基因療法

2018-08-15 / 記者李林璦

MustangBio,Inc.(FortressBiotech的子公司)，是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發新型嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)免疫療法，其與全球頂尖兒童醫院St.Jude(St.JudeChildren’sResearchHospital)將共同開發以體外慢病毒載體基因療法來治療性聯遺傳嚴重複合型免疫缺乏症(X-linkedseverecombinedimmun...

帕金森氏症基因療法國際快訊 Voyager

Voyager帕金森氏症基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定！

2018-06-22 / 記者徐淨

開發神經疾病療法的生物醫學公司VoyagerTherapeutics今（22）日宣佈，美國FDA為其VY-AADC基因療法頒布再生醫學先進療法（RMAT）認定，該認定將包括FDA快速通道和突破性療法認定的所有優勢。VY-AADC基因療法為治療難以進行醫學管理、有藥效波動（motorfluctuations）的帕金森氏症患者。帕金森氏症是一種慢性神經退化性疾病，影響美國約100萬人口，全球約700-...

FDA 基因療法國際快訊血友病

血友病基因療法 FDA加速優先審評

2018-05-28 / 記者陳貴美

近日，FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款，優先審評的先決條件為「能否提高凝血相關蛋白在血液中的含量」，而非傳統藥物療法是否能真正改善患者的出血情況。FDA局長ScottGottlieb於再生醫學聯盟年度董事會會議上表示，細胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法，FDA透過「綜合政策框架」來指導公司對不同疾病進行治療方案的評估。針對此政策，Gottlieb再表示，先前傳統藥品的效用持...

基因療法國際快訊 Bluebird

Bluebird基因療法有效治療大腦白質退化症

2018-05-24 / 記者陳貴美

昨(23)日，基因細胞療法領導者bluebirdbio宣布，基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證，用來治療罕見疾病，大腦白質退化症（cerebraladrenoleukodystrophy，CALD）。bluebirdbio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內，產生具有正常功能的ALDP酶，有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸，抑制由CALD引起的...

全球新聞基因療法血友病

基因療法有望攻克B型血友病

2018-05-24 / 記者林以璿

昨（23）日，SparkTherapeutics與輝瑞（Pfizer）公司宣布，所有正在參與在研新藥SPK-9001的1/2期臨床試驗的15名中度至重度B型血友病患者，已經停止了常規輸注因子IX濃縮物，且都沒有出現嚴重不良反應，這些數據在世界血友病聯合會（WFH）世界大會上公佈。B型血友病是一種罕見的X染色體隱性遺傳病，患者編碼因子IX的基因發生突變，導致體內因子IX數量顯著降低。這會導致患者的凝...

Roche 基因療法國際快訊

4DMT與Roche擴大合作推進眼疾基因療法

2018-05-04 / 記者徐淨

日前，專注於開發用於眼疾基因治療腺相關病毒(AAV)載體的4DMolecularTherapeutics(4DMT)宣佈，擴大其與Roche(羅氏)的研究合作協定，成為長期合作夥伴，開發和推廣多項眼科治療項目。影響美國和歐洲約40萬名患者的遺傳性視網膜疾病(IRD)是成人和兒童失明的主要原因。已知超過260種基因的突變會導致這些罕見的孤兒疾病，但目前幾乎沒有核准療法。4DMT專注於研究和開發具針對...

基因療法國際快訊

新創公司Generation Bio加速基因療法開發

2018-03-01 / 記者李虎門

近日，基因療法新創公司GenerationBio宣佈，已完成了1億美元的B輪融資。其所得款項將用於推動GenerationBio前兩種候選藥物的臨床研究申請(IND)，以及視網膜、中樞神經系統和肺部遺傳疾病的計畫。GenerationBio於2016年在美國麻州劍橋市創立，這家公司創辦人是由前美國國立衛生研究院(NIH)高級研究員RobKotin所籌辦，其關鍵技術是RobKotin發現的一種非病毒...

基因療法國際快訊 JP Morgan JPMorgan JPM18

JPM18 : Bluebird Bio計畫2019審核通過三項基因療法

2018-01-10 / 記者徐淨

BluebirdBio於J.P.Morgan健康醫療大會(J.P.MorganHealthcareConference)上表示，預計2019年將向美國申請三種基因療法審核，為一個生物科技公司規劃正式轉型為商業化公司立下一個里程碑。BluebirdBio前身為GenetixPharmaceuticals，成立於1992年，於2010年9月更為現名。是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於研發嚴重遺傳性疾...

基因療法國際快訊雷氏症候群

首次人體內基因編輯治療有望治療罕病雷氏症候群

2017-11-21 / 記者林以璿

本（11）月，人類首例體內基因編輯治療在美國展開。44歲的美國男子BrianMadeux在加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院，接受了這項實驗性治療，希望可以治癒罕見遺傳性疾病雷氏症候群（RamsayHuntsyndrome）。雷氏症候群是一種罕見遺傳病。發病者主要是男性，症狀是缺少IDS基因，進而導致細胞累積有毒的代謝物。這些代謝物堆得越來越多，給患者的器官帶來傷害。此次治療所使用的基因編輯工具是...

特色文章免疫療法專家觀點鑽石生技投資分析室基因療法江建豪

基因療法時代法規快跟上

2017-11-11 / 鑽石生技投資分析室

今年10月中旬美國FDA的外部諮詢委員會以16：0的票數全數通過，建議核准SparkTherapeutics公司對萊伯氏先天性黑蒙症所開發的基因療法—Luxturna上市，並認為這項基因療法的療效，遠超過其潛在風險。SparkTherapeutics公司股價今年大漲超過六成，宣示了基因療法的時代正式揭開序幕。FDA的外部諮詢委員會對Luxturna的支持，主要來自於它對LCA的顯著療效...

全球新聞 FDA 孤兒藥基因療法 Spark Therapeutics Luxturna 遺傳性視網膜病變

第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017-10-13 / 記者林以璿

本月13日，SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16：0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法，離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前，就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變（IRD）的患者，是這款創新療法的最大受益者，這種疾病背後的根本原因，在於關鍵基因的突變，大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...