全球新聞 FDA 孤兒藥基因療法 Spark Therapeutics Luxturna 遺傳性視網膜病變

第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017-10-13 / 記者林以璿

本月13日，SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16：0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法，離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前，就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變（IRD）的患者，是這款創新療法的最大受益者，這種疾病背後的根本原因，在於關鍵基因的突變，大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...

全球新聞特色文章免疫科學要聞哮喘基因療法過敏

消除T細胞的記憶成功緩解哮喘症狀

2017-07-30 / 新聞中心

過敏反應是指免疫系統在正常情況下對無害的物質產生過度反應的現象，而當人們暴露於過敏原的環境時，可能會出現一系列的症狀，包括眼睛發癢、流鼻涕，甚至在嚴重的情況下會導致死亡。目前科學家們成功地利用基因療法「關閉」了引發哮喘的免疫反應，相關成果已於6月2日發表在《JCIInsight》雜誌上，未來研究團隊希望能將此一技術延伸應用於治療其它嚴重的過敏反應。儘管有些過敏反應的相關研究已能利用奈米粒子將過敏原...