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大波士頓生技聚落再強化！哈佛攜手MIT成立新設施 推動細胞基因療法
2021-01-27 / 記者 吳培安
編譯/吳培安近(美國時間14)日，據《哈佛大學報》(HarvardGazette)報導，在合夥人7600萬美元支持下，預計在明年於鄰近美國麻州沃特敦(Watertown,Massachusetts)生技新創聚落地區，啟動一項新設施計畫。該計畫將聚焦於細胞與基因療法的加速開發，預計將透過公私合作，為細胞與基因療法相關的實驗室及新創公司供應所需的生物材料及操作訓練，以加速此地區的細胞及基因療法發展。 ...
總結2020年基因療法現況：FDA監管趨嚴、基因編輯/創新載體崛起、資金流往基因療法
2021-01-11 / 記者 李林璦
編譯/李林璦 2020年數項基因療法受到挫折，BioMarinPharmaceutical的A型血友病基因療法遭FDA拒絕、日本製藥公司安斯泰來(Astellas)以收購之AudentesTherapeutics的基因療法臨床試驗造成3名兒童死亡，多項安全性疑慮浮上檯面。同時，許多創新基因療法繼起，也讓大量資金從以往的新藥流往基因療法。美國時間8日，投資銀行PiperSandler的分析師總結了基...
《EMBO》子刊：以色列開發內耳基因療法 阻止遺傳性耳聾惡化
2020-12-24 / 記者 吳培安
編譯/吳培安美國時間22日，以色列台拉維夫大學(TelAvivUniversity)與美國波士頓兒童醫院組成的研究團隊，於最新一期《EMBOMolecularMedicine》發表在遺傳性耳聾基因療法的成果。研究團隊在遺傳缺陷小鼠出生之時，就將基因療法注射到小鼠內耳中，並成功阻止小鼠聽力惡化，有望為帶有耳聾突變基因的兒童帶來突破性療法。 世界衛生組織(WHO)表示，全球的耳聾兒童中，有半數是因為基...
血友病基因治療造成肝癌！？FDA暫停uniQure/CSL Behring臨床試驗
2020-12-24 / 記者 李林璦
編譯/李林璦 美國時間21日，荷蘭基因治療公司uniQure與其合作夥伴CSLBehring透露，在為接受B型血友病基因治療試驗參與者的安全性監控檢查中，從腹部超音波檢查發現，2019年10月進行基因治療的一名患者患有肝臟腫瘤。FDA已暫停該公司其他三項血友病臨床試驗。這一消息使uniQure股票下跌16.19%，以及其他從事AAV基因治療公司的股票也一同下跌。 今年6月，uniQure才以4.5...
眼科基因療法新發現: 一眼接受治療、雙眼視力同時改善?!
2020-12-17 / 記者 吳培安
編譯/吳培安近(10)日，由英國劍橋大學、美國匹茲堡大學組成的研究團隊，於執行雷伯氏遺傳性視神經病變(LHON)的臨床三期試驗中發現，患者雖然只有一隻眼睛接受基因治療，雙眼卻都出現視力改善。這項新發現發表在《ScienceTranslationalMedicine》中。 LHON主要起因於粒線體基因MT-ND4突變的遺傳性失明，目前能夠治療的方式相當稀少。其作用在視網膜中的神經節細胞(retina...
擴大基因療法佈局！ 禮來10.4億美元收購神經退化新創Prevail
2020-12-16 / 記者 巫芝岳
編譯/巫芝岳美國時間15日，禮來(EliLilly)宣布將以10.4億美元，收購開發神經退化疾病基因療法的新創公司PrevailTherapeutics，其中8.8億美元為現金支付，另1.6億美元為不可交易的有價值權(CVR)。該交易有望在2021年第一季完成。15日盤前交易中，Prevail股票上漲了91.9%，禮來則上漲了2%。根據兩公司協議，Prevail的第一項基因療法產品在獲美、日、英、...
邱士華團隊創新「組合式」CRISPR基因療法
2020-11-13 / 記者 巫芝岳
撰文/巫芝岳2020年諾貝爾化學獎，由發明CRISPR基因編輯技術的JenniferDoudna與EmmanuelleCharpentier共同獲得；這項「自發現DNA結構後，基因工程領域最大的科學發現」，自、2012年兩位科學家發表於期刊《Science》後，在生醫領域一躍而上。然而，至今要將CRISPR技術用於人體治療疾病，成本仍相當高，且必須克服許多安全性問題，因此，這幾年來，科學家們無不卯...
FDA接連拒批5家基因治療藥證！專家：技術進展和急迫性拉高審查門檻
2020-11-09 / 記者 吳培安
編譯/吳培安縱使基因治療產業崛起、眾多類型的產品線(pipelines)如火如荼開發中，但距離Zolgensma於2019年5月獲得FDA核准至今一年半，許多開發基因治療的公司都遭到FDA打回票，包括：BioMarinPharmaceutical、SareptaTherapeutics、VoyagerTherapeutics、IovanceBiotherapeutics和Bluebirdbio，都...
挑戰羅氏Luxturna! SparingVision開發新型視網膜基因療法 A輪募資逾5千萬美元
2020-10-21 / 記者 吳培安
編譯/吳培安美國時間20日，法國基因療法開發公司SparingVision宣布募得約5250萬美元(4450萬歐元)，這筆挹注將有助於其開發之不以修復特定基因為目標、治療色素性視網膜炎(RP)的基因療法SPVN06，得以推動臨床試驗開發。目前SparingVision在A輪募資中，已累積約7086萬歐元(6000萬歐元)。 SparingVision執行長StéphaneBoisse...
George Church病毒載體新創公司Dyno 攜手羅氏18億美元 以AI改善基因療法
2020-10-15 / 記者 李林璦
美國時間14日，羅氏(Roche)與DynoTherapeutics達成一項18億美元的合作協議，將利用Dyno的人工智慧(AI)CapsidMap平台開發新一代腺相關病毒(AAV)載體，將用於改善羅氏和羅氏旗下SparkTherapeutics公司開發中的中樞神經系統(CNS)疾病和以肝臟為導向(liver-directed)的基因療法。Dyno表示，其特殊平台可以改善基因療法針對組織的靶向性和...
Jennifer Doudna新公司Scribe Therapeutics 攜手Biogen鎖定ALS基因療法
2020-10-07 / 記者 彭梓涵
美國時間6日，由CRISPR先驅、最新諾貝爾化學獎得主JenniferDoudna 實驗室成立的新創公司ScribeTherapeutics，宣布在A輪募資中籌集了2000萬美元資金，以進一步開發基因編輯技術和平台。同日，ScribeTherapeutics也宣布與Biogen達成協議，以合作研發和商業化CRISPR療法，治療肌萎縮側索硬化症(ALS)。ScribeTherapeutics是由加州...
《Nature》基因療法促多巴胺神經元再生 帕金森小鼠痊癒
2020-06-26 / 環球生技
美國時間24日，加州大學聖地亞哥分校(USCD)付向東(Xiang-DongFu)團隊發現，在星狀膠質細胞(astrocyte)中剔除RNA結合蛋白─PTB蛋白，可將其直接轉分化為具有功能性的神經元，讓帕金森氏症小鼠誘導產生新的功能性多巴胺神經細胞，有效治療帕金森氏症相關的運動障礙；更重要的是，研究還發現，使用抑制PTB的反義寡核苷酸（antisenseoligonucleotides,ASO）也...
