Otonomy基因療法治GJB2突變聽損動物實驗效果佳

2021-05-17 / 記者劉馨香

近(14)日，生技公司Otonomy與合作夥伴AppliedGeneticTechnologiesCorporation(AGTC)研究發現，基因療法候選藥物OTO-825可減少聽力損失，並且在兩種遺傳性聽損的小鼠模型中，修復了內耳結構的損傷。該研究發表於美國基因與細胞療法協會(ASGCT)2021年年會。Otonomy的首席科學主任AlanFoster表示，基於這項鼓舞人心的研究成果，以及之前的...

基因療法罕見疾病眼科

Biogen 8億美元收購罕見眼科基因療法 2/3期試驗未達標

2021-05-17 / 記者彭梓涵

近(14)日，百健(Biogen)花8億美金收購而來的遺傳性X連鎖視網膜色素變性(XLRP)BIIB112基因療法2/3期試驗，宣告未達治療後12個月，提高視網膜敏感性的目標。Biogen表示，將在接下來的科學論壇上發布更多詳細信息。Biogen於2019年以8.77億美元收購基因療法公司NightstarTherapeutics的眼科BIIB112基因療法產品。Biogen收購目的，是希望提早在...

基因療法

禮來與MiNA合作進攻saRNA療法價值超12.25億美元

2021-05-12 / 記者劉馨香

昨(11)日，禮來(EliLilly)宣布與MiNATherapeutics達成全球藥物開發合作，將利用MiNA專有的小型活化RNA(smallactivatingRNA,saRNA)技術平台，開發禮來專注的疾病領域中，5種新型候選藥物。根據協議，MiNA將以saRNA平台研究禮來選定的5個標靶，禮來則會負責候選藥物的臨床前和臨床開發，並保留合作產生的任何產品的獨家商業化權利。MiNA將獲得禮來2...

艾伯維基因療法中樞神經疾病

AbbVie進軍大腦基因療法！6.2億美元攜手Capsida攻退化性疾病

2021-05-03 / 記者李林璦

美國時間4月30日，專注於開發基因療法腺相關病毒(AAV)載體的CapsidaBiotherapeutics宣布，獲A輪募資5000萬美元，還與艾伯維(AbbVie)達成合作，獲高達8000萬美元的預付款和1000萬美元的股權投資，後期權利金與開發里程碑金高達5.3億美金，雙方將共同開發3項針對嚴重神經退化性疾病的基因療法。 Capsida在A輪募資時，獲VersantVentures與Westl...

基因療法糖尿病黃斑部水腫

基因療法又受挫！Adverum糖尿病黃斑部水腫療法恐失明股價暴跌50%

2021-04-29 / 記者李林璦

美國時間28日，AdverumBiotechnologies,Inc.(Nasdaq:ADVM)宣布，其治療糖尿病黃斑部水腫(DME)的基因治療臨床試驗，一位接受高劑量基因療法的患者產生低張(hypotonia)、全葡萄膜炎(Panuveitis)和視力喪失等症狀，可能是與臨床試驗相關的嚴重不良反應。消息一傳出，股價便暴跌50%。該臨床試驗稱為INFINITY，是臨床2期，多中心、隨機、雙盲、活...

神經退化性疾病基因療法

諾華、Passage Bio、Biogen、Lonza、加拿大衛福部建議FDA增修神經退化基因療法CMC、臨床試驗指引

2021-04-07 / 記者彭梓涵

今年1月，美國食品藥物管理局（FDA）發布了第一個關於神經退化性疾病基因療法的研發、製造指南草案，並公開徵詢意見。美國時間6日，包括PassageBio、Biogen和Lonza、諾華(Novartis)幾家製藥公司和加拿大衛福部，點出該指南目前缺點，並呼籲FDA對該指南草案制定更詳細的指引。該指南草案主要提供了化學製造管制(CMC)、臨床前試驗、與臨床試驗的綜觀目標。而某家製藥公司則表示，儘管...

基因療法冠狀動脈硬化

基因治療又一應用?! 榮陽交攜手UCSD錢煦解開冠狀動脈硬化遺傳機制

2021-04-06 / 記者彭梓涵

今(6)日，由北榮醫學研究部主任邱士華、國立陽明交通大學、與美國加州大學聖地牙哥分校（UCSD）錢煦院士所組成的臺美研究團隊，發現「mRNA的甲基化」可能是造成冠狀粥狀動脈硬化的原因之一，並利用基因療法抑制血管甲基化轉移酶，發現能有效抑制血管內發炎反應並減少粥狀動脈硬化發生。相關研究也於今年2月刊登於《PNAS》期刊上。臺美研究團隊，用生物工程模擬冠狀粥狀動脈硬化的過程，並在冠狀粥狀動脈硬化的臨...

基因療法

《Science》子刊：Astella創新基因療法治療性蛋白修復神經損傷

2021-04-01 / 記者劉馨香

近(31)日，日本製藥公司安斯泰來(Astellas)開發新的基因療法，可表現兩種促進神經發育與功能的治療性蛋白質。在青光眼(glaucoma)以及錯誤折疊tau蛋白的小鼠模型中，此基因療法能有效修復神經損傷、減緩神經退化。該研究發表於《ScienceAdvances》。此基因療法表現的是腦源性神經滋養因子(BDNF)和它的受體原肌球蛋白受體激酶B(TrkB)。已知BDNF和TrkB會促進軸突運輸...

基因療法 AAV 血友病

基因治療產生肝癌暫停三期試驗 uniQure新數據證實無明顯關聯

2021-03-31 / 記者彭梓涵

荷蘭基因治療公司uniQure去年底，因一位接受其開發的B型血友病基因療法病患，腹部超音波檢查發現患有肝臟腫瘤，而被美國FDA暫停三項血友病臨床試驗。近(29)日，uniQure宣布，經過病患組織詳細調查，結果發現肝臟腫瘤極不可能其候選藥物AMT-061造成。uniQure表示，該名患者組織經過獨立實驗室多次分析與專家審查，顯示患者組織樣本中的AAV載體，含量僅有0.027%，沒有證據直接說明腫瘤...

基因療法

Zolgensma銷售下降諾華將關閉科羅拉多州基因療法工廠

2021-03-29 / 記者劉馨香

近(25)日，諾華(Novartis)宣布位於美國科羅拉多州的基因療法工廠，將於7月9日關閉，可能裁撤其400名員工。該工廠主要生產Zolgensma，用於治療脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy,SMA)。諾華公司數據顯示，Zolgensma銷售額從2020年第三季的2.91億美元，下降至第四季的2.54億美元。Zolgensma的銷售下降，部分原因是諾華因安全性問題暫停...

基因療法 Gyroscope 黃斑部病變

基因療法新創Gyroscope完成1.48億美元C輪募資鎖定眼部疾病

2021-03-29 / 記者劉端雅

美國時間26日，專注於乾性老年性黃斑部病變（DryAMD）的基因療法公司GyroscopeTherapeutics，宣布完成1.48億美元的C輪募資，該資金將用於推進其研究性基因療法GT005的臨床開發，目前其正在評估，該療法GT005用於治療AMD繼發性的視網膜地圖狀萎縮（geographicatrophy,GA)。 C輪募資由Forbion領投，其中包括基石投資者SynconaInvestme...

健新原力基因療法

健新原力完成9600萬美元A輪募資加速全球細胞和基因療法GMP製造能力

2021-03-22 / 記者劉端雅

今（22）日，總部位於中國杭州臨空經濟示範區的健新原力（InnoforcePharmaceuticals）宣布完成6.25億人民幣（約9600萬美元）的A輪募資，這是繼去年6月完成1.7億人民幣（約2400萬美元）Pre-A輪募資之後又一重大里程碑。A輪募資是由中南創投基金（SCVC）和燕創資本（YanchuangCapital）共同領投，以及原有的投資者泉創資本（QuanCapita）等繼續投資...