《JCI》非靶向肌肉基因療法 繞道治療罕見肌肉失養症

2022-01-06 / 記者 劉馨香
4日,美國國家兒童醫院(Children'sNationalHospital)研究團隊,開發了一種治療罕見疾病肢帶型肌肉失養症(Limb-girdlemusculardystrophy,LGMD)2B的臨床前基因療法。經動物實驗顯示,具有安全性,且可減緩肌肉退化,並恢復肌原纖維(myofiber)的大小和肌肉力量。該研究克服原先開發基因療法的瓶頸,提出LGMD2B首個非靶向肌肉的基因療法,...