FDA推新「合理機制」批准途徑支持罕病患者客製化療法上市

2025-11-13 / 記者李珍伶

美國時間12日，美國食品藥物管理局(FDA)表示，將批准少數罕見且致命性遺傳疾病的病患一項新的「合理機制途徑(plausiblemechanismpathway)」，允許FDA授予開發公司在幾名患者身上連續成功後，即可獲得上市，這項作法將使客製化基因編輯療法的開發和批准迎來巨大轉變。.FDA局長MartyMakary與醫療與科學官VinayPrasad在《新英格蘭醫學期刊》發表文章指出，對一些有明...

禮來 Verve 基因編輯併購

禮來斥13億美元收購Verve 擴展心血管基因編輯療法

2025-06-18 / 記者李林璦

美國時間17日，禮來(EliLilly)正式宣布，以每股13.5美元、交易總額達13億美元收購基因編輯合作夥伴VerveTherapeutics，這也是Verve過去30日平均收盤價溢價113%。消息一出Verve股價大漲81.5%，收盤價為11.38美元。禮來此次收購前期付款是以每股10.5美元價格，總價約10億美元支付，此外，若Verve治療動脈粥狀硬化性心血管疾病基因編輯療法VERVE-1...

新聞集錦思捷優達 Verve GSK 葛蘭素史克

思捷優達YA-101美國臨床二期首位患者給藥；Verve心血管基因編輯療法獲准美國收案；30年來首款！GSK口服抗生素獲批治療女性泌尿道感染

2025-03-26 / 編輯部

《臺灣》思捷優達多重系統退化症新藥美國臨床二期首位患者給藥今(26)日，思捷優達宣布旗下針對多重系統退化症(MSA)的開發中新藥YA-101，在美國的臨床二期試驗中完成首例患者給藥。YA-101是一種專為治療神經退化性疾病設計的新成分新藥(NCE)，目標是透過抑制神經炎症並增強神經可塑性改善病情。思捷優達表示，該藥物已於澳洲完成於健康受試者之臨床一期試驗，證實其安全性與耐受性，目前進入針對MS...

CRISPR 基因編輯降血脂 Verve

Verve降血脂CRISPR藥恐致心臟病!? 股價暴跌40%

2023-11-14 / 編輯熊佳駒

近(12)日，VerveTherapeutics公布體內基因編輯藥物的臨床1b試驗結果，數據顯示受試者血液中低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)濃度皆有下降。然而，兩個高劑量組發生的不良反應使美國食品藥物管理局(FDA)和投資者產生疑慮，導致其股價在13日下跌了超過40%。根據Verve公布的臨床1b試驗結果，截至10月16日，共有10名雜合子家族性高膽固醇血症(heterozygousfamili...

Vertex Verve 基因療法基因編輯

Vertex斥4.66億美元攜手Verve開發肝臟基因療法

2022-07-21 / 記者李林璦

美國時間20日，VertexPharmaceuticals宣布與VerveTherapeutics達成協議，Vertex將支付總額高達4.66億美元的預付款與後續里程碑金，雙方將展開長達4年的聯盟合作，共同開發肝臟疾病的體內基因編輯療法。Vertex上週才以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte，今日合作將再擴大Vertex在基因編輯領域的影響力。在此次協議中...