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臺大醫15年研發！歐盟批首個大腦注射基因療法 治兒童AADC缺乏症
2022-07-22 / 記者 彭梓涵
今(22)日，台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza，並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠，7月20日，PTC傳出捷報，此大腦注射基因療法，獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可，可治療18個月以上的AADC兒童患者，成為AADC第一個專屬療法，也是歐洲首個腦部基因治療藥物。 一次性腦部注射基因療法扭...
Vertex斥4.66億美元 攜手Verve開發肝臟基因療法
2022-07-21 / 記者 李林璦
美國時間20日，VertexPharmaceuticals宣布與VerveTherapeutics達成協議，Vertex將支付總額高達4.66億美元的預付款與後續里程碑金，雙方將展開長達4年的聯盟合作，共同開發肝臟疾病的體內基因編輯療法。Vertex上週才以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte，今日合作將再擴大Vertex在基因編輯領域的影響力。 在此次協議中...
精準靶向眼疾！羅氏攜手Avista上看10億美元開發AAV載體基因療法
2022-07-20 / 記者 吳培安
美國時間19日，羅氏(Roche)與美國匹茲堡大學衍生公司AvistaTherapeutics達成一項總價值上看10億美元的合作協議，開發用於眼部疾病的腺相關病毒(AAV)基因療法載體。Avista將提供其獨有的單細胞AAV工程平台「scAAVengr」，依照羅氏的需求，開發用於眼部玻璃體內注射基因療法的AAV衣殼(capsid)。 根據合作協議，羅氏將負責臨床前、臨床及商化，並支付Avista7...
繼4年前7.5億美元協議！ 羅氏再砸5500萬美元取Ionis罕見腎病基因療法
2022-07-12 / 記者 巫芝岳
今(12)日，羅氏(Roche)宣布斥資5,500萬美元，與研發罕見腎臟病藥物的IonisPharmaceuticals合作，將其反義RNA(antisenseRNA)療法「IONIS-FB-LRx」，推進針對A型免疫球蛋白腎病變(IgAN)的臨床三期試驗。該合作是建立在2018年時，兩公司總價上看7.5億美元的協議之上，未來，羅氏也將取得該藥物授權，並推進全球開發、監管與商業化活動。本次合作是在...
百濟神州加碼mRNA 聯手香港LNP新創開發標靶mRNA療法
2022-07-07 / 記者 劉馨香
今(7)日，中國腫瘤新藥開發公司百濟神州(BeiGene)宣布，與香港新創公司深信生物(InnoRNA)達成合作，將借重深信生物專有的脂質奈米顆粒(LNP)遞送技術來開發標靶mRNA療法。這是繼去年，百濟神州以500萬美元預付款與美國mRNA療法新創公司StrandTherapeutics合作以來，再一次投注mRNA藥物開發。根據協議，百濟神州將支付深信生物未公開價格的預付款，開發、取證與商業化里...
田邊三菱製藥斥1.46億美元攜手EditForce 創新PPR蛋白編輯RNA
2022-07-07 / 實習記者 劉淇暄
近日(6月27日)，日本基因編輯技術開發商EditForce宣布，與田邊三菱製藥株式會社(MitsubishiTanabePharmaCorporation，MTPC)簽訂價值約1.46億美元的許可協議。田邊三菱製藥將可使用EditForce專有的新型基因編輯技術——五肽重複(Pentatricopeptiderepeat，PPR)蛋白平台技術，雙方聯手研發治療中樞神經系統...
Charles River英國設廠 搶攻細胞、基因療法「質體DNA」CDMO
2022-06-29 / 記者 劉馨香
英國時間28日，展開一連串細胞和基因療法CDMO業務的查爾斯河實驗室(CharlesRiverLaboratories)宣布，開設其位於英國柴郡(Cheshire)AlderleyPark生命科技園區的細胞和基因療法生產中心。查爾斯河實驗室最新擴建的生產中心名為「高品質質體DNA卓越中心」(HighQuality(HQ)PlasmidDNACentreofExcellence)，是因應其在2021...
Intellia、Regeneron罕病CRISPR療法 臨床一期期中成果佳 一年後療效仍維持！
2022-06-27 / 記者 巫芝岳
近(24)日，Intellia和再生元(Regeneron)宣布，其共同研發的CRISPR基因療法NTLA-2001，在用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床一期試驗中，期中分析成果積極，接受治療一年後療效仍明顯維持。該結果已在2022國際肝臟研討會(InternationalLiverCongress)中發表。該數據包含來自15名患有遺傳性ATTR類澱粉沉積症、同時伴隨多發性神...
基因療法競爭強！Tenaya、安斯泰來、Regenxbio新基因藥製造廠接續落成
2022-06-25 / 記者 劉馨香
國際上基因療法競爭激烈，基因藥物生產工廠一座接著一座建設。光是本(6)月，TenayaTherapeutics、Regenxbio、安斯泰來製藥(AstellasPharma)等公司紛紛啟用了新的基因藥物製造廠；禮來(EliLilly)和雲舟生物(VectorBuilder)在近兩個月也投資建設新廠。 16日，Tenaya宣布完成了位於美國加州舊金山灣區的基因藥物製造中心的擴建並啟動營運，以推動幾...
諾華15億美元攜Precision Bio 攻鐮狀細胞疾病體內基因編輯療法
2022-06-23 / 記者 劉馨香
近(21)日，諾華(Novartis)與基因編輯公司PrecisionBioSciences以近15億美元達成合作協議，針對鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)和β地中海型貧血等嚴重的遺傳性血液疾病，開發體內(invivo)基因編輯療法。根據協議，諾華將向PrecisionBio支付7500萬美元預付款、高達14億美元的里程碑金，以及額外的銷售權利金。PrecisionBio將利用其專...
創新微小病毒載體 基因療法新創Carbon Bio募3800萬美元
2022-06-22 / 記者 劉馨香
美國時間21日，基因療法新創公司CarbonBiosciences宣布，在A輪募資獲得3800萬美元資金，將用於建立其創新的「微小病毒」(parvovirus)載體的基因療法平台，以及開發治療囊性纖維化(cysticfibrosis)的候選基因療法並推向臨床。基因療法通常以腺相關病毒(AAV)為載體，將遺傳物質運輸到細胞中。然而，AAV有其局限性，不是所有類型的AAV，都能在肝臟或眼睛等器官之外發...
諾華基因療法Zolgensma臨床新數據 SMA幼童全數達3期終點
2022-06-21 / 記者 李林璦
美國時間17日，諾華(Novartis)宣布，其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma(onasemnogeneabeparvovec)臨床3期SPR1NT試驗完成，數據顯示，無論患者擁有2個或3個SMN2基因數，在發病前接受Zolgensma治療後，患者都能夠達到與其年齡對應的運動動作里程碑，包括坐姿、站立和行走。該臨床數據刊登於《NatureMedicine》。 這樣的臨床...
