會員登入
註冊
諾華組織大改造！合併製藥和腫瘤學業務 減10億美元成本
2022-04-06 / 記者 劉馨香
近(4)日，諾華(Novartis)執行長VasNarasimhan對諾華進行了重大的組織改造，將製藥和腫瘤學業務合而為一，成立「創新藥物」(InnovativeMedicines)部門，預期削減10億美元成本，並從高層主管開始裁員。隔(5)日，諾華在北卡羅來納州(NorthCarolina)的製造工廠獲得FDA許可，可以開始生產治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolg...
美FDA CBER主任：基因療法有別於小分子藥 產品開發需全盤重新思考！
2022-04-06 / 記者 吳培安
近(3)日，美國食品藥物管理局(FDA)旗下之生物製劑評估及研究中心(CBER)主任PeterMarks，在《生物製劑療法專家意見》(ExpertOpiniononBiologicalTherapy)中撰文，直指現有的藥品開發程序並不合適基因治療產品，需要從臨床試驗設計、統計工具、製造規範到全球法規協和(harmonization)全盤性地重新思考，以協助基因療法上市更有效率、讓病人更早使用。 M...
美FDA發布基因療法產品指南草案 建議治療後追蹤至少15年
2022-03-16 / 記者 劉馨香
美國時間15日，美國食品藥物管理局(FDA)發布了基因療法產品指南草案，以幫助基因療法從實驗室走入臨床應用，更好地造福患者。該草案指出基因療法的臨床試驗申請應該提交哪些內容，以及基因療法有哪些潛在的安全風險需要追蹤。草案中建議，進行基因治療後，應長期追蹤至少15年。指南草案提出與基因編輯相關的幾個特定風險，包括：脫靶編輯(off-targetediting)、在靶(on-target)和脫靶編輯的...
武田砸20億美元攜手Code Bio 攻「非病毒載體」罕病基因療法
2022-02-23 / 記者 李林璦
美國時間22日，日本武田製藥(Takeda)宣布，與基因療法公司CodeBiotherapeutics合作，將利用CodeBio特有的3DNA®非病毒基因藥物載體平台，來開發肝臟與中樞神經系統的罕見疾病療法，合作總金額高達20億美元。CodeBio與武田的合作可追溯至2021年4月，當時武田參與了CodeBio的種子輪募資共募集1000萬美元，該資金用於開發罕見遺傳疾病，如裘馨氏肌肉失養症...
加深新基因療法投資！禮來斥7億美元設波士頓研究基地
2022-02-23 / 記者 劉馨香
美國時間22日，禮來(EliLilly)宣布成立禮來基因醫學研究所(LillyInstituteforGeneticMedicine)，並為其斥資7億美元在波士頓繁華的海港區(Seaport)建立新基地，專注於RNA和DNA療法的研發。繼去(2021)年6月，賽諾菲(Sanofi)宣布成立「mRNA卓越中心」，並每年投入4億歐元(4.76億美元)經費運營之後，禮來成為最新一家，宣布對基因療法研究進...
SpliceBio推進罕見眼科斯特格氏症基因療法 A輪募5600萬美元
2022-02-17 / 記者 彭梓涵
美國時間16日，基因療法新創公司SpliceBio宣布將A輪募得的5000萬歐元(約5600萬美元)，推進其蛋白質剪接技術，在罕見遺傳性眼科疾病斯特格氏症(Stargardtdisease)次世代基因療法的開發。 目前尚未有針對斯特格氏症的療法獲得批准，根據美國NIH臨床試驗登錄網站ClinicalTrial.gov資料，當前有超過30個臨床試驗在全球展開。 包括日本KobotaVision全資子...
REGENXBIO基因療法接連報喜 黏多醣症、糖尿病視網膜病變早期成效積極
2022-02-15 / 記者 吳培安
近期，基因療法研發公司REGENXBIO接連報喜，先是在9日宣布在第一型黏多醣症(TypeIMucopolysaccharidosis)的首次人體試驗中成效良好，又在12日宣布其和艾伯維(AbbVie)合作、糖尿病視網膜病變的臨床二期試驗中，取得積極的期中數據。 這兩項基因療法都是利用AAV病毒載體輸送基因，且都沒有發現與治療相關的嚴重不良事件，再加上基因療法被視為具有一次性治療、阻止退化性疾病持...
展望2022年：基因療法未來值得關注的5大疑問！
2022-01-28 / 記者 吳培安
以正常的「基因」當成「藥物」，已經不再是實驗室裡的操作程序，而是勢不可擋地朝著臨床人體實驗前進。於此同時，全球頂尖科學家不斷在基因操縱技術上取得突破、帶來新的治療可能性，吸引全球投資人的滾滾熱錢，湧入基因療法(genetherapy)領域，就連數十年的跨國藥廠也無法忽視這股趨勢。 然而，主打先進科學成果、大舉募資的基因療法研發公司，仍面臨有關基因運輸、治療方式，以及產品線同業競爭的問題；於此同時，...
Mustang Bio泡泡男孩基因療法CMC出問題 FDA暫停臨床試驗
2022-01-26 / 記者 李林璦
美國時間25日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，暫停MustangBio的泡泡男孩病，又稱為X性聯嚴重複合型免疫缺乏症(X-linkedseverecombinedimmunodeficiency,X-SCID)的基因療法，原因是化學、製造與管制(Chemistry,ManufacturingandControls,CMC)出現問題。消息一出，讓Mustang的股價在盤前下跌13%。 事實上，M...
獲BMS、拜耳、莫德納青睞！ 基因編輯新創Metagenomi 1.75億美元B輪募資到手
2022-01-26 / 記者 巫芝岳
美國時間25日，加州基因編輯新創公司Metagenomi宣布完成1.75億美元B輪募資，公司總募資額達到3億美元。該公司正致力於開發CRISPR相關的創新基因編輯工具，並在去(2021)年11月，與開發新冠mRNA疫苗而聲名大噪的莫德納(Moderna)建立合作關係，將共同開發基因編輯療法。Metagenomi表示，此筆資金將用於推進其基因編輯治療計畫的開發，包括：擴大製造、建構自動化和人工智慧基...
George Church共同領軍 發現基因插入「安全著陸區」降低基因療法風險
2022-01-25 / 記者 吳培安
美國時間24日，哈佛大學醫學院Wyss生物啟發工程研究所和瑞士蘇黎世聯邦理工學院(ETHZurich)，在《CellReportsMethods》發表最新研究，他們利用電腦運算法分析人類細胞譜系基因體、預測出2000個可供治療性基因插入的「基因體安全著陸區」(genomicsafeharbors,GSH)，並在人類T細胞和皮膚組織完成其中2個GSH驗證。 此研究資深作者之一，是哈佛大學人稱「合成生...
CDMO不斷擴張！韓國第二大企業SK斥資3.5億美元投入細胞基因療法
2022-01-12 / 記者 吳培安
昨(11)日，韓國第二大企業SK集團宣布斥資3.5億美元，透過美國子公司SKPharmteco入股賓州生技公司CenterforBreakthroughMedicines(CBM)，加入打造全球細胞基因療法之委託開發製造服務(CDMO)行列。SK執行副總裁DongSoonLee表示，這將幫助SKPharmteco在2025年登上全球頂級CDMO地位的目標。 CBM在2021年11月時，宣布將在位於...
