免全切膀胱?! FDA首批非肌肉侵犯性高風險膀胱癌基因療法

2022-12-19 / 記者吳培安

美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准瑞典FerringPharmaceuticals開發的基因療法adstiladrin(nadofaragenefiradenovec-vncg)，治療對卡介苗無反應(BCG-unresponsive)之高風險非肌肉侵犯性膀胱癌(NMIBC)伴有或無乳突狀瘤的原位癌(CIS)成人患者，為患者提供除了侵入性膀胱切除手術之外的替代治療方案。 FDA表示...

阿茲海默症基因療法 Alzheimer's Lexeo ApoE

Lexeo聚焦ApoE4遺傳風險首個阿茲海默症基因療法進臨床！

2022-12-05 / 記者吳培安

在今年11月29日至12月2日於美國舊金山舉辦的2022年阿茲海默症臨床試驗會議(CTAD2022)中，除了百健(Biogen)和日本衛采(Eisai)所開發的類澱粉蛋白抗體藥(anti-amyloidantibodies)lecanemab成為焦點，由Lexeo開發針對阿茲海默症遺傳風險基因的基因療法——LX1001，其早期數據也受到矚目，因為它是第一個進入臨床階段的阿茲...

基因編輯大陸生技醫學倫理 CRISPR 基因療法

曾因CRISPR嬰兒實驗震驚世界賀建奎復出投向基因治療!?

2022-11-30 / 記者吳培安

在2018年11月因「CRISPR基因編輯嬰兒」實驗曝光、震驚全球而遭判刑的中國生物科學家賀建奎，在今年4月結束三年刑期後出獄。經歷多年沉寂之後，他的下一步令各界好奇，但種種跡象皆顯示，他正有意重回學界，並可能投入基因療法的開發。外媒報導，11月9日賀建奎在他的Twitter頁面上傳了他在北京的新辦公室照片，並表示這是「賀建奎實驗室」的第一天。根據他在社群媒體和e-amil發表的內容，這間實驗室...

羅氏 Roche Sarepta 基因療法 DMD 罕見疾病 FDA

DMD基因療法賽局搶先機！羅氏、Sarepta獲FDA加速審查、拚明年中上市

2022-11-29 / 記者吳培安

美國時間28日，美國食品藥物管理局(FDA)表示已接受羅氏(Roche)和Sarepta提交的生物製劑申請許可(BLA)，加速批准其針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法SRP-9001，並賦予優先審查資格，預計在明(2023)年5月29日做出決定。此次兩家公司所提出的研究數據，囊括了3項研究(SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103)，不只有累積廣泛的臨床...

基因療法臺大醫院兒童醫院

臺大兒醫攜手輝瑞成立基因治療中心三階段推動專責醫院

2022-11-23 / 記者彭梓涵

今(23)日，臺灣大學醫學院附設醫院兒童醫院宣布，攜手輝瑞(Pfizer)建立國家級基因治療中心，雙方同時簽訂合作備忘錄(MOU)，將以三階段：促進學術交流與產學合作、建立照護共識與治療指引、推動基因治療專責醫院。臺大醫院兒童醫院李旺祚院長表示，先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達3億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者...

基因療法血友病

首款B型血友病基因療法！uniQure、CSL獲FDA批准定價350萬美元

2022-11-23 / 記者劉馨香

22日，美國食品藥物管理局(FDA)批准了全球首款治療B型血友病的基因療法，為荷蘭基因治療公司uniQure與澳洲生技大廠CSL，合作開發的腺相關病毒(AAV)基因療法Hemgenix(etranacogenedezaparvovec)，用於一次性治療18歲以上的B型血友病成人患者。CSL將此療法標價定為350萬美元，使其成為世界上最昂貴的療法。血友病是一種遺傳性的出血疾病，其中，B型血友病由於單...

AAV 病毒載體基因療法

又一AAV基因療法失敗！Lysogene中樞神經罕病臨床2/3期未達標

2022-11-22 / 記者劉馨香

法國基因療法開發公司Lysogene近(18)日宣布，其候選基因療法LYS-SAF302在臨床2/3期試驗AAVance中，未能達到治療第三A型黏多醣症(mucopolysaccharidosistypeIIIA, MPSIIIA)的主要和關鍵次要終點。在該研究的主要隊列(cohort)中，12名30個月大及以上的患者，以LYS-SAF302治療24個月時，其認知發展商數，沒有達到統計學上的顯著改...

基因編輯基因療法

療效數據不佳 Editas暫停CRISPR療法治眼疾

2022-11-18 / 記者劉馨香

美國時間17日，張鋒創辦的EditasMedicine公布，用於治療遺傳性失明的DIT-101體內CRISPR/Cas9基因編輯療法，在臨床1/2期試驗中，14名患者只有3名患者的視力有顯著改善。此結果令人失望，鑑於能適用此療法的人口可能太少，Editas決定暫停這項領先項目的試驗，並尋求合作夥伴。這項名為Brilliance的臨床1/2期試驗，使用DIT-101來治療CEP290基因突變引起的第...

基因療法併購

基因療法新創Kriya 3輪募資吸金4.5億美元併購Redpin擴大產品線

2022-11-17 / 記者彭梓涵

美國時間16日，基因治療新創公司KriyaTherapeutics宣布，再收購RedpinTherapeutics，為神經系統頑固型疾病開發可調節的基因療法，兩家公司並未透露交易金額，但根據協議，Kriya將進行癲癇和三叉神經痛(TN)的基因治療項目開發。 Redpin是一家私人控股的臨床前基因治療公司，擁有一項獨特的化學遺傳學平台，該平台是以離子通道作為神經調節工具，並透過基因療法將患者受體工程...

膽固醇基因編輯基因療法

Verve高膽固醇基因療法美國臨床試驗受阻

2022-11-08 / 記者劉馨香

基因編輯療法公司VerveTherapeutics的降血脂基因編輯療法VERVE-101，正在英國和紐西蘭進行臨床試驗，不過在7日，Verve表示，其新藥臨床試驗(IND)申請，遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停。Verve沒有公布關於暫停的細節，僅表示在向FDA提交IND一個月後，Verve在上週五(4日)收到暫停通知，FDA並將在30天內發出詳細的正式信函。Verve表示，將在與FDA接觸之...

基因療法癲癇

《Science》精準靶向過度活躍神經元新基因療法降小鼠癲癇80%

2022-11-08 / 記者劉馨香

近(4)日，英國倫敦大學學院(UniversityCollegeLondon)研究團隊開發了一種可靶向過度活躍神經元的基因療法，在局部型癲癇(focalepilepsy)小鼠模型中，平均降低癲癇發作達80%，且不影響認知能力；在人腦類器官(organoids)的測試也顯示，可抑制過度活躍的神經元。該基因療法研究成果發表在《Science》。癲癇可分為多種類型，但它們都是由成群過度活躍的神經元刺激...

Sarepta DMD 基因療法裘馨氏肌肉失養症

Sarepta備足12億美元銀彈拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市

2022-11-04 / 記者吳培安

美國時間2日，基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示，已透過加速批准途徑(acceleratedapproval)，向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA)，並為此籌集了12億美元的資金，為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法，目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...