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Bluebird超罕見神經退化疾病基因療法eli-cel 獲FDA批准成最貴療法
2022-09-19 / 記者 彭梓涵
近(17)日，Bluebirdbio宣布，其開發超罕見的腦腎上腺腦白質失養症(CALD)基因療法Skysona(eli-cel)，在美國食品藥物管理局(FDA)的細胞、組織和基因治療諮詢委員會(CTGTAC)，以15比0投票結果下，獲得加速批准治療小於18歲且無適合的異體造血幹細胞移植(HSCT)患者，成為該疾病首款基因療法。 Skysona療法是由患者自身幹細胞製成，為一次性的基因療法，去年7月...
FDA首次批准Bluebird血液罕病慢病毒基因療法 定價280萬美元史上最貴
2022-08-18 / 記者 彭梓涵
美國時間17日，Bluebirdbio宣布，其開發的β-地中海貧血基因療法Zynteglo，在諮詢委員會13比0投票支持下，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為FDA首次批准的慢病毒載體(lentiviralvector)基因療法。目前Zynteglo療法定價為280萬美元，超過先前諾華基因療法210萬美元定價，但據bluebird說法，該定價比一生輸血需花640萬美元合理許多。 ...
諾華SMA基因療法Zolgensma 驚傳2名兒童因肝臟併發症死亡
2022-08-12 / 記者 吳培安
今(12)日，據外媒《彭博社》報導，2名脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的兒童患者，在接受諾華(Novartis)開發之基因療法Zolgensma後因肝臟併發症死亡，再次激起各界對基因療法安全性的關注。 諾華在電子郵件聲明中表示，這2名兒童死亡案例，分別發生在俄羅斯和哈薩克。他們在接受Zolgensma注射將近6星期後，因為出現肝臟併發症，而接受1到10天的類固醇治療，但最後仍因急性肝衰竭死亡。 事實上...
英新創Freeline B型血友病基因療法 27.2個月追蹤9成患者不需替代療法
2022-07-25 / 記者 彭梓涵
近(21)日，英國基因療法公司FreelineTherapeutics於《NEJM》期刊上，發表其開發的血友病AAVS3基因療法FLT180a臨床1/2期試驗，追蹤時間中位數27.2個月數據，數據顯示，參與早期試驗的10名血友病B型患者，其中9名持續產生FIX凝血蛋白，不需再定期注射替代療法。 這項名為 B-AMAZE的多中心、開放標籤1/2期臨床試驗，招募10名重度或中重度血友病B型患者，依患者...
臺大醫15年研發！歐盟批首個大腦注射基因療法 治兒童AADC缺乏症
2022-07-22 / 記者 彭梓涵
今(22)日，台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza，並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠，7月20日，PTC傳出捷報，此大腦注射基因療法，獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可，可治療18個月以上的AADC兒童患者，成為AADC第一個專屬療法，也是歐洲首個腦部基因治療藥物。 一次性腦部注射基因療法扭...
Vertex斥4.66億美元 攜手Verve開發肝臟基因療法
2022-07-21 / 記者 李林璦
美國時間20日，VertexPharmaceuticals宣布與VerveTherapeutics達成協議，Vertex將支付總額高達4.66億美元的預付款與後續里程碑金，雙方將展開長達4年的聯盟合作，共同開發肝臟疾病的體內基因編輯療法。Vertex上週才以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte，今日合作將再擴大Vertex在基因編輯領域的影響力。 在此次協議中...
精準靶向眼疾！羅氏攜手Avista上看10億美元開發AAV載體基因療法
2022-07-20 / 記者 吳培安
美國時間19日，羅氏(Roche)與美國匹茲堡大學衍生公司AvistaTherapeutics達成一項總價值上看10億美元的合作協議，開發用於眼部疾病的腺相關病毒(AAV)基因療法載體。Avista將提供其獨有的單細胞AAV工程平台「scAAVengr」，依照羅氏的需求，開發用於眼部玻璃體內注射基因療法的AAV衣殼(capsid)。 根據合作協議，羅氏將負責臨床前、臨床及商化，並支付Avista7...
繼4年前7.5億美元協議！ 羅氏再砸5500萬美元取Ionis罕見腎病基因療法
2022-07-12 / 記者 巫芝岳
今(12)日，羅氏(Roche)宣布斥資5,500萬美元，與研發罕見腎臟病藥物的IonisPharmaceuticals合作，將其反義RNA(antisenseRNA)療法「IONIS-FB-LRx」，推進針對A型免疫球蛋白腎病變(IgAN)的臨床三期試驗。該合作是建立在2018年時，兩公司總價上看7.5億美元的協議之上，未來，羅氏也將取得該藥物授權，並推進全球開發、監管與商業化活動。本次合作是在...
百濟神州加碼mRNA 聯手香港LNP新創開發標靶mRNA療法
2022-07-07 / 記者 劉馨香
今(7)日，中國腫瘤新藥開發公司百濟神州(BeiGene)宣布，與香港新創公司深信生物(InnoRNA)達成合作，將借重深信生物專有的脂質奈米顆粒(LNP)遞送技術來開發標靶mRNA療法。這是繼去年，百濟神州以500萬美元預付款與美國mRNA療法新創公司StrandTherapeutics合作以來，再一次投注mRNA藥物開發。根據協議，百濟神州將支付深信生物未公開價格的預付款，開發、取證與商業化里...
田邊三菱製藥斥1.46億美元攜手EditForce 創新PPR蛋白編輯RNA
2022-07-07 / 實習記者 劉淇暄
近日(6月27日)，日本基因編輯技術開發商EditForce宣布，與田邊三菱製藥株式會社(MitsubishiTanabePharmaCorporation，MTPC)簽訂價值約1.46億美元的許可協議。田邊三菱製藥將可使用EditForce專有的新型基因編輯技術——五肽重複(Pentatricopeptiderepeat，PPR)蛋白平台技術，雙方聯手研發治療中樞神經系統...
Charles River英國設廠 搶攻細胞、基因療法「質體DNA」CDMO
2022-06-29 / 記者 劉馨香
英國時間28日，展開一連串細胞和基因療法CDMO業務的查爾斯河實驗室(CharlesRiverLaboratories)宣布，開設其位於英國柴郡(Cheshire)AlderleyPark生命科技園區的細胞和基因療法生產中心。查爾斯河實驗室最新擴建的生產中心名為「高品質質體DNA卓越中心」(HighQuality(HQ)PlasmidDNACentreofExcellence)，是因應其在2021...
