首款「外用」基因療法獲FDA批准! Krystal罕見皮膚療法7成傷口完全癒合

2023-05-22 / 記者 李林璦
美國時間19日,KrystalBiotech宣布,其基因療法Vyjuvek(beremagenegeperpavec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市,用於治療6個月以上失養性表皮分解性水皰症(DEB)。這是首款針對遺傳性皮膚病患的外用基因療法,也是首款可重複給藥的基因療法。消息一出,Krystal股價上漲7%。 Vyjuvek的上市也代表著基於非腺相關病毒(AAV)載體基因療法的開發取得...