Intellia遺傳性血管性水腫CRISPR療法 患者無發作超過一年

2023-06-12 / 記者 劉馨香
11日,諾貝爾獎得主JennniferDoudna創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics,在本週舉行的歐洲過敏及臨床免疫學會(EAACI)年會上公布,其治療遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的體內CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2002,在臨床1/2期試驗的新數據顯示,患者每月HAE發作率平均降低95%,且最長的無發作記錄已達13個...