美國時間3日，Vertex Pharmaceuticals在第59屆歐洲糖尿病研究年會上，公佈其針對第一型糖尿病的幹細胞衍生藥物VX-880的臨床1/2期研究結果，受試者所有血糖控制指標皆有明顯改善，包括糖化血色素(HbA1C)降低，以及減少或不使用胰島素等。此外，至少追蹤一年的兩位受試者達到消除嚴重低血糖事件(severe hypoglycemic events, SHEs)，和糖化血色素小於7.0%的兩個主要試驗終點。
 
VX-880是Vertex在2019年以9.5億美元高價收購Semma Therapeutics後所取得，為一種實驗性的同種異體幹細胞衍生、且完全分化的胰島素細胞療法，能藉由恢復胰島β細胞功能，恢復患者調節血糖的能力。
 
VX-880通常透過肝門靜脈注射，需配合長期的免疫抑制療法，以保護外源植入的胰島細胞受到免疫排斥。
 
此次臨床1/2期試驗針對低血糖意識受損和嚴重低血糖事件的第一型糖尿病患者，6名受試者均患有長期第一型糖尿病，無法分泌胰島素，每天至少需要注射34.0單位的外源性胰島素。在治療前一年，他們皆有反覆發作的嚴重低血糖事件病史。
 
所有受試者已追蹤超過90天，並在第90天的混合膳食耐受性測試(mixed-meal tolerance test, MMTT)中，證明了胰島細胞確實植入，並能夠產生降血糖的內源性胰島素。包括糖化血色素降低、胰島素連續監測時間(time-in-range on continuous insulin monitoring)、以及減少或去除外源性胰島素的使用等指標均顯示，受試者在接受VX-880治療後，血糖控制都獲得顯著的改善。
 
其中兩名受試者在經過VX-880治療後追蹤了超過一年，他們在第90天到第12個月期間均無SHEs的發作，且糖化血紅素佔總血紅素的比例小於7%，治療結果符合第一個試驗終點的標準。
 
第一位受試者患有第一型糖尿病長達42年，在參加臨床試驗前需每日服用34單位的外源性胰島素，經VX-880治療後的第270天到第24個月期間實現了胰島素獨立(insulin independence)；第二名受試者患有第一型糖尿病共19年，參與試驗前需每日服用45.1單位的外源性胰島素，在VX-880治療後的第15個月開始，該受試者每日僅需服用4單位的外源性胰島素；第三名受試者在VX-880治療後的第180天也實現了胰島素獨立。
 
目前為止，所有接受VX-880細胞療法的受試者整體耐受性良好，僅一名患者曾發生手術性的SHEs，其餘不良事件皆屬輕度或中度，並未發生與VX-880治療相關的重度不良事件。
 
多倫多大學外科系(Department of Surgery, University of Toronto)醫學博士Trevor Reichman認為，血糖指標的臨床資料顯示VX-880相當具有前景。Vertex的醫療長則表示，希望將這種變革性的細胞療法，提供給正在等待治療的患者們。
 
參考資料: https://www.businesswire.com/news/home/20231003786678/en/Vertex-Presents-Positive-Updated-VX-880-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-in-Type-1-Diabetes-at-the-European-Association-for-the-Study-of-Diabetes-59th-Annual-Meeting