美國時間1日，阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布，其子公司Alexion開發治療陣發性夜間血紅素尿症(PHN)的口服補體D因子抑制劑Voydeya (danicopan)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，作為Ultomiris (ravulizumab)和Soliris (eculizumab)的附加療法(add-on therapy)。此次批准不只試圖阻止Soliris生物相似藥的開發，也與其他上市的補體療法做出差異性。

這項批准是基於一項臨床三期試驗結果，該試驗是將Voydeya加到Ultomiris或Soliris療法中，以觀察PHN患者第12週的血紅蛋白表現。

數據結果顯示，Voydeya的整體耐受性良好，並達到次要目標，包括減少輸血和疲勞指標分數變化，以及日常活動和功能影響。

Voydeya是阿斯特捷利康罕見疾病部門Alexion開發的藥物，該藥是Alexion以9.3億美收購Achilion Pharmaceuticals而獲得的藥物。Alexion在被阿斯特捷利康收購前，就是PHN領域的領頭公司，Alexion也致力將Ultomiris和Soliris這兩款藥物打造成市場重磅藥物。

Ultomiris和Soliris先前已被批准用於多種補體(complement)系統疾病。不過因為Soliris的專利即將到期，Alexion也不斷透過研發新配方來延長Soliris的專利，或是透過轉移使用Soliris的患者到新一代藥物Ultomiris上，以保持領先地位。

目前將Soliris患者轉移到Ultomiris上的轉換率已達80%。根據去年阿斯特捷利康財報，Soliris的銷售額下降了16%，至31億美元，而Ultomiris的銷售額則成長了50%以上，達到近30億美元。

在PHN的補體療法領域，除了Alexion外，Apellis開發補體因子C3抑制劑Empaveli (pegcetacoplan)已在2021年取得批准，另外，還有諾華開發的補體B因子抑制劑Fabhalta也在2023年取得批准。

資料來源：https://www.biospace.com/article/astrazeneca-gets-fda-approval-in-boost-to-blockbuster-rare-disease-franchise//