仁寶集團旗下專攻細胞基因療法研發的承寶生技(ARCE Therapeutics)，在前生物技術開發中心(DCB)抗體及細胞療法開發大將官建村帶領下，投入全球火熱開發中的新興療法——嵌合抗原受體T(CAR-T)細胞療法開發。
 
執行長官建村表示，承寶生技鎖定美國市場，並以創新靶點、快速製程、鎖定急性骨髓性白血病(AML)之未滿足醫療需求等市場區隔策略，現正推動旗艦CAR-T產品ARD103的臨床一/二期試驗，目標是5年內取證，公司也預計在明、後年啟動首次公開發行(IPO)計畫。
 

新興療法後進者的開發策略：first-in-class不等於best-in-class！

 
「同類首見產品(first-in-class)並不等同於同類最佳(best-in-class)，先上市的不見得就是最好的產品！」官建村一語道出承寶生技的開發策略。
 
官建村表示，以發展較為成熟、目前已有7款獲批CAR-T產品的美國來說，即使是比較晚獲得批准，也有機會在適應症或是療效上勝過先行者。
 
「目前批准的CAR-T療法，都是靶向CD19或是BCMA的血液腫瘤療法；ARD103鎖定的，則是專一性地靶向AML細胞上的CLL-1抗原，具有市場區隔性。」官建村說。
 
官建村說明，CLL-1是一種在骨髓芽細胞(myeloid blasts)及白血病幹細胞(LSCs)上大量表現，但正常造血幹細胞(HSCs)不會表現的蛋白質，因此能夠作為AML及其他骨髓惡性腫瘤的潛在標靶。
 
此外，ARD103導入第二代CAR基因結構並進行篩選及優化，經DashCAR®細胞技術平台，可在3-5天內生產出高品質CAR-T細胞，保留CAR-T 細胞的幹細胞源性(stemness)、較不易衰敗，有利於 CAR-T 細胞在體內的生長及持久性。
 

鎖定AML未滿足醫療需求 獲FDA孤兒藥資格

 
ARD103聚焦的AML，則是一種罕見的骨髓性血液細胞過度增生疾病，其特色為大量不正常的細胞在骨髓和血液中快速生長，進而干擾正常的造血作用。因為AML病程進展迅速，沒有治療的話通常會在數週至數月內喪命。
 
目前AML標準之化學治療，約60%的病患經治療後可以達到完全清除癌細胞的狀況，但因為病人體內還會有殘留的腫瘤幹細胞，因此會有40-80%的病人會有復發狀況，且後續治療效果極差。
 
官建村表示，承寶ARD103是可以幫助這些復發病患克服難關的新興療法，ARD103的快速製程也具有因應快速啟動治療時程的優勢。
 
由於其鎖定未滿足醫療需求的特殊性，ARD103已經獲得美國FDA授予治療AML的孤兒藥認定(ODD)，未來可享有藥物加速審查、臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用(Prescription Drug User Fee)，以及上巿後享有七年美國巿場獨賣期等優惠措施。
 

承寶生技今年4月啟動ARD103美國臨床一/二期試驗 

 
官建村表示，ARD103已於2024年10月通過FDA臨床試驗新藥審查(IND)，准予啟動臨床一/二期試驗，目標適應症為復發/難治型AML與骨髓增生異常症候群(myelodysplastic syndrome)。
 
根據ClinicalTrials.gov登錄資料，此試驗為一項開放標籤、多中心研究，目的是評估ARD103的安全性與有效性，預計招收49位受試患者，在今年4月啟動試驗，於2028年12月完成。
 
此外，官建村也透露，承寶生技預計在明年推動第二項CAR-T產品的臨床開發計畫，目標適應症為多種的實體癌，例如：腦癌、三陰性乳癌、肺癌、胰臟癌、胃癌等。
 
(報導/吳培安)