近(20)日，百靈佳殷格翰(Boehringer-Ingelheim)宣布，其開發的肺纖維化口服磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑nerandomilast，在兩項治療特發性肺纖維化(IPF)和漸進性肺纖維化(PPF)患者的臨床三期試驗結果顯示，皆達到主要評估指標。百靈佳殷格翰已提交美國、中國與歐盟主管機關新藥申請(NDA)，其他地區亦將陸續提出。
 
此次兩項臨床三期試驗，分別為FIBRONEER™-IPF 與 FIBRONEER™-ILD，兩項實驗皆是雙盲、隨機、安慰劑對照的研究，前者主要招募IPF患者、後者則是招募PPF患者，進行為期至少52週的療效與安全性評估。
 
根據兩項試驗設計，患者會以1:1:1的比例隨機分配，以接受每日兩次的 nerandomilast 9毫克、18毫克或安慰劑的治療，隨機分組時會依據患者是否使曾接受抗纖維化治療進行分層。
 
數據顯示，兩項試驗在9毫克與18毫克兩種劑量下，皆達成主要療效指標，即在第52週時，相較安慰劑，nerandomilast組在肺功能指標評估中，顯著減緩用力呼氣肺活量(FVC)下降的幅度。
                                                                                                                                
此外，在兩項試驗中的安全性與耐受性表現一致，其永久停藥率與安慰劑相近。
 
不過兩項臨床試驗，雖然皆達成其主要評估指標，但在關鍵次要評估指標(在試驗期間首次急性IPF/ ILD惡化；首次因呼吸原因住院；或在試驗期間發生的死亡)未達統計上顯著差異。
 
而在FIBRONEER™-ILD試驗中，接受nerandomilast治療的患者，死亡比例在數值上還是低於安慰劑組。
 
這兩項研究結果日前皆已發表在《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)，並於2025年美國胸腔醫學會(ATS)國際年會中以突破性摘要形式發表。
 
南加州大學凱克醫學院臨床醫學教授 Toby Maher表示，儘管近年IPF與PPF 領域已有進展，但患者仍面臨重大負擔。Nerandomilast兩項三期試驗成功達標，代表其在單獨使用或合併治療上，皆有望填補當前治療上的不足。
 
「特發性肺纖維化(IPF)與漸進性肺纖維化(PPF)是極具破壞性的疾病，IPF患者中有一半在確診後五年內死亡。儘管現實殘酷，持續的研究仍為患者帶來新的希望，因為目前仍有迫切的治療需求未被滿足，」百靈佳殷格翰人用藥事業部負責人暨董事會成員Shashank Deshpande表示。「nerandomilast最新的療效、安全性與耐受性數據顯示，其有潛力成為改善IPF與PPF患者生活的重要治療選項。」