美國時間21日，IntraBio宣布旗下藥物Aqneursa (levacetylleucine)獲歐洲執委會(European Commission)核准上市，用於治療C型尼曼匹克症(NPC)的神經症狀。繼去(2025)年9月在美國獲食品藥物管理局(FDA)核准後，Aqneursa在歐洲也拿到上市許可，全球布局再邁一步。

Aqneursa核准適用於體重至少20公斤、年齡6歲以上患者，可與miglustat併用，或作為無法耐受miglustat患者的單一療法。IntraBio執行長Mallory Factor表示，此次核准對歐洲NPC病友意義重大，不僅肯定多年來的突破性研究成果，也是擴大患者治療機會的重要里程碑。

此次核准基於一項臨床三期隨機、雙盲、安慰劑對照交叉試驗結果。研究顯示，患者接受Aqneursa治療12週後，在共濟失調評估量表(SARA)與整體功能表現上，相較安慰劑組都有統計顯著且具臨床意義的改善。

Aqneursa的活性成分levacetylleucine屬改良型胺基酸，能分布至包括中樞神經系統在內的多個組織，透過修正細胞代謝失衡、提升能量產生，針對神經損傷的機轉進行干預。在後續開放標籤延伸試驗中，初始12週看到的改善效果持續維持，顯示Aqneursa具有神經保護與疾病修飾的長期療效。與自然病史對照組比較發現，接受治療一年後，根據NPC臨床嚴重度量表評估，患者的疾病進展速度明顯減緩。

德國吉森大學兒科副教授、試驗主持人Kyriakos Martakis指出，NPC是一種罕見且持續惡化的神經退化疾病，對患者與家庭造成沉重負擔，如今有專門針對NPC神經症狀的核准治療選項，對歐洲臨床醫師與病友來說都是重要進展。

C型尼曼匹克症是發生率約十萬分之一的體染色體隱性遺傳溶酶體儲積疾病，多數在兒童或青少年期發病。患者會出現全身性、精神性與神經性症狀，常見小腦性共濟失調，小腦及主要器官系統會快速退化，嚴重影響生活品質。Aqneursa臨床試驗中最常見的不良反應包括腹痛、吞嚥困難、上呼吸道感染與嘔吐。

在美國市場，Aqneursa已於去年9月24日獲FDA核准，成為繼Zevra Therapeutics的Miplyffa之後，第二款NPC療法。Miplyffa則在9月21日率先通過FDA審查，也是首款獲核准的NPC藥物。

IntraBio同日也宣布，其治療毛細血管擴張性共濟失調症(A-T)的臨床三期試驗取得陽性結果。A-T是目前尚無核准療法的神經退化疾病，影響約七萬分之一人口。基於試驗成果，IntraBio計畫儘速向FDA、歐洲藥品管理局(EMA)及其他全球監管機構遞件申請藥證。

資料來源：https://www.businesswire.com/news/home/20260121017823/en/IntraBio-Receives-European-Commission-Approval-of-AQNEURSA-for-the-Treatment-of-Niemann-Pick-Type-C-Disease

(編譯/吳康瑋)