ASCO搶先曝!BMS血癌新藥Reblozyl治MDS 有望擊敗傳統紅血球生成刺激劑?  

撰文記者 吳培安
日期2023-05-30
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish
(圖片來源:網路)

美國時間26日,必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)在美國臨床腫瘤學會年會(ASCO)正式展開前,宣布其開發的血癌藥Reblozyl (luspatercept-aamt)在臨床三期試驗中,作為第一線療法,能夠為非常低至中度風險的骨髓造血不良症候群(MDS)患者,降低輸血需求。主持該試驗的白血病醫師認為,該藥有望顛覆此類患者在輸血上的標準治療。
 
Reblozyl能夠刺激骨髓製造更多血球細胞,幫助因早期血液腫瘤貧血患者減少輸血量。在該項稱為COMMANDS的臨床三期試驗研究中,共招募了350名屬於非常低至中度風險的MDS患者。
 
這種癌症會妨礙紅血球細胞成熟,並進一步惡化成白血症。由於MDS患者能夠運輸氧氣的正常功能紅血球數量減少,經常需要接受輸血,因此該項臨床試驗便以測試Reblozyl是否能在研究的頭24週內,幫助患者超過12週不需輸血,且刺激血液中攜氧血紅素的濃度為目標。
 
在BMS的ASCO會前摘要中,研究團隊表示,每三週給予一次Reblozyl的患者之中,有58.5%的患者達成了主要試驗終點,而每週注射一次紅血球生成刺激劑epoetin alfa的患者,僅有31.2%達成,兩者相差了27.3%,且具統計意義的差異(p-value<0.0001)。
 
BMS血液學全球醫療事務總監Ridwaan Jhetam表示,這項結果對於患者治療和BMS自身的成長來說,都非常的令人振奮,因為對於罹患高輸血依賴性的慢性貧血(chronic anemia)患者來說,相較於不須輸血的同類病患,其死亡率高出了50%。
 
不過,Jhetam也指出,相較於epoetin alfa,Reblozyl並未更好的延緩患者惡化成高風險MDS或急性骨髓性白血病(AML),或是比epoetin alfa展現出更低的死亡率。
 
主導該試驗的美國德州大學MD Anderson癌症中心白血病醫師Guillermo Garcia-Manero則指出,該藥對於患者來說有機會造成典範轉移(paradigm shift),並指出Reblozyl組的患者,維持不須輸血的時間中位數可長達126.6週,相較於epoetin alfa的77週,整整超出了1年,且無論患者在試驗前的輸血頻率、患者的EPO蛋白基線濃度或是是否攜帶SF3B1基因突變皆是如此。
 
不過,Garcia-Manero表示還是有例外,如果是沒有環形含鐵顆粒之有核紅血球(ring sideroblasts)的患者,其在接受Reblozyl後,達成主要試驗終點的只有41%,而epoetin alfa組則有46.3%。
 
而在毒性方面,Reblozyl在研究期間出現的不良事件(TEAE)比率為92.1%,和epoetin alfa的92.1%大致相近。即便如此,考量到治療上的方便性,Garcia-Manero仍肯定Reblozyl有望成為許多MDS患者的新標準治療。
 
目前Reblozyl已經獲批用於無法接受舊式紅血球生成刺激劑治療、或是治療效果不彰的患者。有鑑於COMMANDS證明了無法接受舊式紅血球生成刺激劑治療的患者也能從中受益,FDA正在審查該藥的擴大使用資格,結果預計在8月28日出爐。
 
參考資料:
https://endpts.com/bristol-myers-details-phiii-win-in-first-line-test-of-reblozyl-for-reducing-transfusions-in-myelodysplastic-syndrome/
 
(編譯 / 吳培安)