昨(4)日，安基生技公布，旗下治療脊髓延髓性肌肉萎縮症(SBMA，又稱甘迺迪氏症)之新藥AJ201(Rosolutamide)於2026年Kennedy’s Disease Association(KDA)年會發表臨床研究成果。安基指出，AJ201目前已取得美國食品藥物管理局(FDA)快速審查資格(Fast Track Designation)，並規劃於2026年下半年啟動全球臨床三期試驗。

試驗主持人Christopher Grunseich博士於會議報告中提到，AJ201在臨床二期試驗中觀察到良好的安全性與耐受性，並於部分生化指標及探索性療效指標上出現正向訊號。該研究目前仍屬早期臨床階段，後續療效仍待更大規模試驗確認。

安基表示，公司於KDA年會期間亦與患者團體及照護者交流疾病照護經驗，相關回饋將納入後續臨床試驗設計參考。未來將持續推動AJ201臨床開發與國際合作。

安基指出，SBMA為罕見遺傳性神經肌肉疾病，主要由雄激素受體(AR)基因中CAG三核苷酸重複序列異常擴增所致，會造成下運動神經元退化與肌肉無力，目前尚無美國FDA核准之治療藥物。

據全球知名的策略顧問公司L.E.K的最新調查報告，目前全球已有遠超於1.2萬名SBMA確診患者，且與多位SBMA專家、臨床醫師與保險公司訪談後，推估AJ201的最高年市場銷售規模可達25億美元以上。

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