本資料由　(興櫃公司) 6550 北極星藥業-KY　公司提供

序號     2    發言日期     110/06/06    發言時間     17:57:08
發言人     林維源    發言人職稱     副總經理    發言人電話     02-2656-2727
主旨      (補正說明)補充華盛頓大學於ASCO發表北極星軟組織瘤 二期試驗成果，缺乏ASS1患者 MPFS 高達8.9 months
符合條款    第  44款    事實發生日     110/06/06
說明    
1.事實發生日:110/06/06
2.公司名稱:北極星藥業集團
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
 一、本試驗為ADI-PEG 20聯合標準化療用藥Gemcitabine + Docetaxel用於治療軟組
     織瘤之二期臨床試驗。
 二、華盛頓大學醫學院主導軟組織瘤二期臨床試驗已完成。
 三、試驗計畫主持人華盛頓大學Dr. Brian Van Tine已於今年6月4日(美國時間)在芝
     加哥舉辦ASCO線上年會以「口頭發表」方式現場簡報二期臨床試驗之成果。引起
     醫界熱烈討論，華盛頓大學醫學院Nikolaos A. Trikalinos 教授評論：「
     Dr. Brian發表他最新試驗的數據，顯示前所未見的腫瘤反應——包括完全緩解
     的腫瘤反應！！」
 四、此次臨床試驗以「開放性試驗」的方式進行，採用ADI-PEG20 聯合化療的標準用
     藥Gemcitabine + Docetaxel 。除了要證明療效之外，還對化療藥物的劑量做各
     種不同的調整，以期將來可以減少化療劑量，降低化療所帶來的副作用。
 五、參與試驗的受試者總共有75人，其中有6人腫瘤完全消失，完全緩解CR比例高達8%
     ，總緩解率（ORR，overall response rate）為24%，中位總生存期 (MOS，
     Median Overall Survival)截至目前為19.8 months。
 六、當採行較低化療劑量與ADI-PEG20聯藥時（600mg/m2 gemcitabine + 60mg/m2
     docetaxel），臨床獲益率（CBR，clinical benefit rate ：CR+PR+SD） 達71%
     ，中位無進展生存期(MPFS，Median Progress Free Survival)為5.68 months，
     中位總生存期 (MOS，Median Overall Survival)由於還有較高比例的受試者依
     然存活，尚未有統計結算數據，但這也意味著MOS會有更好的數據。
 七、若以ASS1為Negative的受試者作統計，缺乏ASS1者其MPFS高達8.9 months，18位
     有腫瘤反應的受試者中有14位ASS1 Negative，高達78%的比例。這也意味著若以
     ASS1為Negative作統計其總緩解率（ORR，overall response rate）將遠遠高於
     以所有受試者作統計的 ORR 24% 。
 八、本次試驗結果顯示較低劑量的標準化療用藥與ADI-PEG20聯藥有最佳的安全性與
     最好的療效，且對ASS1為Negative的患者有更顯著的療效。
 九、公司計劃於近期進一步和美國FDA討論二期的數據和規劃三期臨床試驗，並且不
     排除向FDA爭取突破性新藥(Breakthrough) 的資格，以加速研發、讓新藥盡快
     上市。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
 一、從最近的文獻顯示過去化療標準用藥 Gemcitabine + Docetaxel治療軟組織瘤
     的DCR約在50%左右、CR的比例約在0～2%、ORR約在15～18%、MPFS約在3～6.2
     months。
 二、本次試驗超高的DCR與CR可以說前所未有，特別是有6人完全緩解比例之高令人
     振奮，而24%的ORR也遠高於過去標準化療用藥，整體來看療效極為顯著。
 三、缺乏ASS1者MPFS達8.9 Months，遠遠高於過去其它治療方式的療效。
 四、高達78%有腫瘤反應的受試者ASS1為Negative印證了精氨酸耗解作為軟組織瘤的
     代謝療法確實有顯著的療效。
 五、去年年初通過FDA加速審批提早取得藥證的Epizyme公司軟組織瘤新藥
     Tazemetostat，它的二期臨床試驗有62人參與，試驗結果1人CR，ORR 15%，
     DCR 26%， MPFS為5.5 months，MOS為19.2 months。
 六、這次臨床試驗共有美國四大醫學中心參與，包括華盛頓大學醫學院、史丹福大
     學醫學院、南加大癌症中心及哥倫比亞大學醫學院等研究團隊，所有臨床經費
     都由醫學院自籌，也獲得美國國家衛生研究院（NIH）補助；本公司只負責免
     費供給試驗藥物ADI-PEG20，臨床試驗完成後，本公司有權使用所有的數據
     資料，並可據以向美國食品藥物管理局（FDA）申報用。
 七、惡性軟組織瘤(soft tissue sarcoma)不同於由上皮組織(epithelial)衍生的
     一般癌症，來源於支持身體架構的結締組織(connective)，如骨骼、肌肉、脂
     肪和血管等等，其惡性程度高carcinoma，可能發生於任何年齡、任何部位。
     通常外觀和周圍的組織類似，因此在發病早期容易被誤診，約有一半以上的骨
     癌患者因為得不到及時的診斷，因而被迫截肢。且有許多種亞型，治療難度高，
     目前並沒有較為有效的藥。
 八、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風
     險，投資人應審慎判斷謹慎投資。