本資料由　 (上櫃公司) 生華科　公司提供
序號 2 發言日期 109/08/12 發言時間 10:19:09
發言人 宋台生 發言人職稱 總經理 發言人電話 (02)89119856
主旨 公告本公司開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)用於治療皮 膚癌基底細胞瘤(BCC)已進入人體臨床一期第二階段療效擴增族 群試驗，並於109年8月12日完成第一位病人收案並依照療程給藥
符合條款 第 53 款 事實發生日 109/08/12
說明
1.事實發生日:109/08/12
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)本公司開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)已正式進入人體臨床一期第二階段-療
效擴增族群試驗，並已於108年8月12日於佛羅里達州之 H. Lee Moffitt癌症中心
及研究所(H.Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute Hospital,
Inc.)完成第一位病人投藥。
(2)此項人體臨床試驗採一期臨床及療效擴展族群試驗(expansion cohort)，係符合
FDA為加速新藥開發，最新指引所設計，規劃如下:
(a)一期臨床劑量安全性試驗階段: 已完成收案，進行藥物安全性確認及劑量探索，
開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)已經初步展現於晚期基底細胞癌病患的安
全性及觀察到早期療效，相關試驗論文已於2020年ASCO網站上線連結如下:
A Phase 1 Study of CX-4945 Administered orally twice daily to patients
with advanced basal cell carcinoma
https://meetinglibrary.asco.org/record/191797/abstract
(b)療效擴增族群試驗: 規劃在美國啟動6個臨床中心，收案20人，執行開放性的人
體試驗，2個cohort分別納入接受SMO抑制劑治療已產生抗藥性、面臨無藥可醫
的局部晚期和癌細胞已經轉移的BCC病患。冀透過療效擴增族群試驗，取得概念
性驗證(Proof of Concept)，接著進入樞紐性試驗(pivotal trial)，加速
CX-4945的開發與上市。
(3)根據多項研究指出，逾九成基底細胞癌患者其致病原因和刺蝟訊號傳導路徑
(Hedgehog signal pathway)有關。生華科新藥Silmitasertib為高度專一性的CK2蛋
白激酉每抑制劑，在多項臨床前研究發現，其為刺蝟訊號傳導路徑極重要的調控因
子，對Hh pathway下游包括GLi等蛋白基因具制約及調控作用。
(4)本公司開發中新藥Silmitasertib目前應用於包括：
A:基底細胞癌一期臨床及療效擴展族群試驗(expansion cohort)
B:膽管癌I/II期臨床試驗，於美國、韓國及台灣進行以併用兩種化療藥物
Gemcitabine及Cisplatin做為膽管癌第一線治療臨床試驗。
C:髓母細胞瘤(兒童腦瘤一種)人體第I/II期臨床試驗，此試驗獲得美國國衛院NIH
旗下癌症研究中心抗癌計畫CTEP贊助臨床經費三百萬美元，同時由美國兒童腦瘤
聯盟（PBTC）負責執行，已於108年7月同步於全美旗下12所兒童醫院及癌症中心
全面啟動收案。本公司已於今年七月初接獲美國食品藥物監督管理局FDA
(U.S. Food and Drug Administration)正式來函Silmitasertib (CX-4945)取得
兒童惡性腦瘤-髓母細胞瘤之「罕見兒科疾病認定」（Rare Pediatric Disease
Designation, RPD），獲此項罕見兒科疾病認定，Silmitasertib (CX-4945)未來
在核准上市後可取得優先審核憑證（Priority Review Voucher, PRV)，不但藥證
審查期可大幅縮短至六個月，PRV具交易性也可以出售給其他藥廠 。
D:新冠病毒(SARS-CoV-2)一系列相關試驗規劃中，合作單位包括美國國衛院等，請參
考本公司109年4月9日重訊。
單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹
慎投資。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息。
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名或代號：Silmitasertib (CX-4945)
(2)用途：基底細胞瘤 (Basal Cell Carcinoma, BCC)
(3)預計進行之所有研發階段：一期人體臨床試驗及療效擴增族群試驗
(4)目前進行中之研發階段：CX-4945現正用於治療膽管癌人體二期臨床試驗、基底細胞
瘤一期/療效擴增族群試驗、髓母細胞瘤一/二體臨床試驗
A.提出申請/通過核准/不通過核准：不適用
B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：本公司將完成基底細胞瘤(Basal
Cell Carcinoma)人體一期臨床及療效擴展族群(Expansion cohort)試驗，並往下
一階段樞紐性試驗(pivotal trial)邁進，或完成療效擴展族群(Expansion cohort
)臨床試驗後與其他藥廠進行可能之授權或共同開發。
D.已投入之研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保障
投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一研發階段：
A.預計完成時間：將依相關法規及臨床進展揭露相關訊息
B.預計應負擔之義務：不適用
(6)目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊：基底細胞
瘤(BCC)是最常見的一種惡性皮膚癌，全美一年的新增病例約430萬人，並導致3千人
死亡。除了紐澳、北美，包括歐洲、中國大陸及日本等都是較高盛行率發生的地區。
a.由美國藥廠Genentech所開發的Vismodegib，在2012年1月被美國FDA核准，是全球
市場第一個治療轉移性、局部晚期、無法手術切除或無法接受放射線治療BCC患者
的標靶藥物，其作用機制靶向Hh訊號傳導路徑的SMO蛋白基因，進而抑制癌細胞DNA
進行修復，促進凋亡。據研究指出超過九成的BCC患者其致病原因都和Hh訊號傳導
路徑相關。根據GlobalData的資料，Vismodegib 2018年全球的銷售金額達2.58億
瑞士法郎(約折合2.6億美元)；另外Cowen & Co.的分析報告預測到2022年，
Vismodegib的銷售高峰(peaksales)將達到5.33億美元。
b.市場上第二個治療BCC的標靶藥物是由瑞士大藥廠諾華開發的Sonidegib，在2015
年7月被美國FDA核准，主要針對局部晚期、無法手術切除或無法接受放射線治療
的BCC病患，同樣是靶向Hh訊號傳導路徑的SMO蛋白基因。諾華已於2016年底將此
藥物以1.75億美元出售給總部位於印度的Sun Pharmaceutical Industries Ltd。
GlobalData資料預測到2024年，Sonidegib的銷售高峰將達到6.53億美元。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
投資人應審慎判斷謹慎投資。