御華生醫(NovelWise Pharmaceutical Corporation)今(24)日宣布，旗下自主研發之新一代選擇性HDAC8 抑制劑 NBM-BMX 用於治療葡萄膜黑色素瘤(Uveal Melanoma , UM)，正式獲得美國食品藥物管理局(Food and Drug Administration,FDA)授予之孤兒藥認定 (Orphan Drug Designation,ODD)資格。

此次認定緊接在御華生醫甫於日前取得快速審查資格之後，再度彰顯 NBM-BMX 在罕見癌症領域的臨床潛力與發展價值。Fast Track 將加速 FDA 與御華間之科學與監管溝通，縮短臨床試驗與認證過程；而ODD孤兒藥認定更提供多項政策激勵，使NBM-BMX在開發與上市過程中，大幅受益。
 

孤兒藥認定帶來多項法規激勵-上市後可享七年市場獨占保護期

依據美國《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act），罕見疾病新藥可享多項優惠。御華生醫獲得孤兒藥認定後，將可獲得：
• 臨床試驗費用抵稅（Clinical Trial Tax Credits）
• 處方藥使用者費用減免（Prescription Drug User Fee, PDUFA Fee Waiver）
• FDA 專家協作與指導（Enhanced FDA Regulatory Support）
• 藥品上市後七年美國市場獨占保護（7-year Market Exclusivity）
 

葡萄膜黑色素瘤為高度未被滿足的惡性腫瘤，NBM-BMX以選擇性抑制HDAC8機制展現差異化優勢

 
葡萄膜黑色素瘤（UM）為極度缺乏有效治療方法之惡性腫瘤，目前全球獲准的有效系統性治療極為有限。NBM-BMX 透過選擇性抑制 HDAC8（Histone Deacetylase 8），調控腫瘤細胞之 DNA 修復與存活路徑，可望延緩抗藥性產生並發揮臨床療效。
 

御華生醫攜手美國十家頂尖腫瘤醫療中心推進葡萄膜黑色素瘤之臨床試驗

御華生醫目前正與全美十家癌症中心合作，包括：
• HonorHealth Clinical Research Institute
• Denver Health/HealthONE
• 及其他主要腫瘤醫療機構（共十家）
已有三家美國醫院完成試驗啟動會議(SIV)，目前臨床試驗順利推進中。
 

御華生醫：致力於打造全球罕見眼科癌症創新療法

御華生醫黃中洋董事長表示：「在獲得 FDA Fast Track Designation後，再度獲頒ODD(孤兒藥認定)是對NBM-BMX的重要肯定。葡萄膜黑色素瘤缺乏有效系統性治療，患者選擇有限，我們期待藉由創新機轉藥物NBM-BMX，為這群無良藥可醫的癌症患者帶來新的希望。」
公司將持續積極推動臨床試驗、跨國合作與加速開發策略，以儘速將 NBM-BMX 帶給全球患者。
 

葡萄膜黑色素瘤市場潛力大

根據2025年4月 Smart Insights Market Research報告，葡萄膜黑色素瘤的治療市場在2022年為6.5億美元，預期2030年可達12.5億美元，以8.5%複合年增長率成長。

(資料來源：公司提供)