回顧近十年，全球生技醫藥發展造就不少重要指標，包括首款免疫查核點、CAR-T療法的批准，改變腫瘤治療規則；基因療法日趨成熟，為罕見治療帶來新篇章；新冠疫情加速醫療數位轉型、mRNA產業發展等，豐富了生技新藥發展的十年，也為未來帶來新的機會與挑戰。展望下一個10年，當人類與病毒必須共存情況下，生物科技會如何發展？哪些蓄勢待發的技術或領域，又將會成為明日之星？

撰文/彭梓涵

蘋果(Apple)創辦人史蒂夫．賈伯斯(Steve Jobs)曾在2011年說過，21世紀最大的創新，將會發在生物學(Biology)和科技的交叉上。

10多年過去了，生物科技(Biotechnology)的發展，就如賈伯斯這類技術遠見者預期一樣，不僅被賦予解決疾病、糧食短缺和環境破壞等全球重大的挑戰，在新冠疫情大流行下，加速發展與採用。

不過一項創新的技術需要醞釀多久，才會從實驗進入臨床研究、法規驗證，再被大家廣泛應用？

《Labiotech》雜誌以10年為單位，在2020年12月底發表文章，從歐洲角度出發，檢視了2010到2020年全球生技新藥發展，並盤點幾項生技醫藥突破與值得關注的領域。

免疫查核點、CAR-T療法 改變腫瘤治療規則

首先是腫瘤學的應用，不可否認近十年，腫瘤學領域已出現了改變遊戲規則的治療方式，例如：免疫查核點抑制劑(Checkpoint Inhibitor)藥物、溶瘤病毒(Oncolytic Virus)療法、以及CAR-T細胞療法的批准。其中，發展速度較快的是在2013年被《Science》評選為「十大科學突破」之首的免疫查核點抑制劑。

2011年，首個由必治妥施貴寶(BMS)開發，作為轉移性黑色瘤治療的CTLA-4抑制劑Yervoy (Ipilimumab)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，後續也引領了PD-1/PD-L1、LAG-3這兩大類免疫查核點抑制劑的開發與批准。

到目前為止，免疫查核點抑制劑開發上已有超過12種產品上市，整體通過適應症數超過50種。其中由默沙東(MSD)開發的Keytruda，更成為世界上最暢銷的藥物之一。

只是當前免疫查核點抑制劑藥物僅對20-30%左右的腫瘤患者有效，開發免疫查核點抑制劑的原廠或新創公司，也正在將它和其他潛力療法聯用，以提升治療效果。

另外一項發展快速的則是CAR-T療法，2017年由諾華(Novartis)開發的CAR-T療法Kymriah獲得FDA首個批准後，目前，全球共有七款CAR-T療法獲准上市，適應症主要是復發或難治型B細胞急性淋巴性白血病、大B細胞淋巴瘤、多發性骨髓瘤等。

儘管該療法可能會產生嚴重副作用、且具有另人望而卻步的價格，但是CAR-T細胞治療，還是能讓一些已對其他治療沒有反應的血癌患者能產生很好的治療效果，甚至在某些情況下，緩解率還可超過90%。

顯然，免疫腫瘤學的發現與應用是過去十年最令人興奮的事情之一，「因為它改變了一種藥物，只能治療一種癌症的思維」。

基因療法、基因編輯 為遺傳罕病開一扇窗

接下來是以正常「基因」當成「藥物」，為遺傳疾病患者提供一次性治療的基因療法。

該療法雖然在臨床發展上已有30年歷史，但一直到2012年，才有第一個由荷蘭UniQure公司為脂蛋白脂肪缺乏症(LPLD)所研發的Glybera基因治療藥物，在歐盟核准上市，但該藥物最終因百萬美元的藥價無人買單，最終自行下市。

不過，該藥還是開啟了基因療法大門，2018年美國FDA批准了Spark Therapeutics第一款針對萊伯氏先天性黑蒙症(LCA)所開發的Luxturna、2019年再批准Novartis旗下Zolgensma治療兒童罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)。

只是當前獲得批准的基因療法仍有價格高居不下的問題，以Luxturna來說，其治療雙眼定價為85萬美元，而Zolgensma單劑定價212.5萬美元，更...