創新醫療產品從研發、臨床試驗到取證披荊斬棘，但取證後，另一個挑戰又開始……。
臺灣醫療、健保制度號稱世界第一，創新醫療卻與民眾距離咫尺天涯，投身研發的廠商無法落地醫院叫苦連天！
2024年，健保多項政策革新將啟動，近年商業保險與創新醫療產品結合的喜訊頻傳，創新醫療新荷包有解方？!
本刊為您拆解創新醫療技術落地從哪方著手！

責任編輯：李林璦
採訪整理：李林璦、巫芝岳
撰文：李林璦、巫芝岳
資料研究：本刊資料研究中心
攝影：李林璦、巫芝岳
美術設計：黃黛鵑

創新醫療產品從研發、臨床試驗到取證可謂是披荊斬棘，新藥至少要十年起跳，但取證後還不是結束，而是另一個挑戰的開始……。

首先，要面臨的是核價與通路，都與支付者脫離不了關係，有些進入健保，有些走自費，而醫療、健保制度號稱世界第一的臺灣，創新醫療卻與民眾的距離咫尺天涯，投身研發的廠商因為產品進不了醫院叫苦連天……。

不過，長年來創新醫療的支出與給付、究竟誰來買單？這些棘手問題似乎漸露曙光……。

目前，以臺灣的經濟水準而言，對於健康投資不足，健康照護支出僅占GDP 6%，落後於日本、韓國的8%到9%。

但2023年8月的行政院生技產業策略諮議委員會議(BTC)總體建議中提到，「將醫療支出佔比GDP從6%提高到8%、增加健保以外的預算來支持創新醫藥產品。」

2023年2月新上任的健保署署長石崇良接受本刊獨家專訪時，也開宗明義如此強調，「健保不只是提供患者醫療服務，也希望能作為臺灣醫藥產業發展的後盾！」

健保署在2023年已多次積極對高單價創新療法給予給付，包含7月將A型血友病藥物emicizumab擴大給付於12歲以下以及部分未帶有抗體的12歲以上重症患者、8月給付藥價一次高達4,900萬元的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法、11月通過一生一次819萬元的CAR-T療法給付案等。

事實上，健保對於新藥、癌藥、罕藥的費用占比也逐年提高，2022年總額預算為8,478億元，藥品申報約2,316億元，其中癌藥為392億元，約占16.9%，新藥303億元，約占13.1%，罕藥約78億元，約佔3.4%。

健保署署長石崇良開宗明義強調，健保不只是提供患者醫療服務，也希望能作為臺灣醫藥產業發展的後盾！(圖/本刊資料中心)

確保在地醫藥供應鏈 鼓勵臺灣製造

健保署近期的數次政策轉型，也讓大家看到整體健保概念在慢慢轉變、放寬。石崇良提到，「在疫情後，全球供應鏈重組，地緣政治的影響加劇，我們須確保擁有在地化、安全穩定的醫藥供應鏈。」

他指出，首先，需讓臺灣藥品產業供應鏈穩固，並增加癌友取得新藥的可近性。因此，健保署從新藥審查著手，將於2024年1月，推動「藥品平行送審措施」，當廠商送件食藥署查驗登記時，可同步送健保署建議收載給付，預估藥品取得許可證後6個月內公告健保給付生效，可縮短等待審查時間。

適用的藥品包含1、食藥署列為優先審查、加速核准、小兒或少數嚴重疾病藥品或突破性治療的品項；還適用於2、臺灣首發新藥；3、國際上市2年內在臺製造原廠藥；4、已在十大醫藥先進國核准上市滿5年，但屬國內新成分新藥；5、比既有健保品項相對療效佳且價格低的新科技。

這一項項條件，均顯示未來不僅重視臨床需求與創新，將更加重視在臺灣製造與研發的藥品。像是第2與第3項，鼓勵藥品在臺灣製造，不僅平行審查加快速度，也會在核價上給予獎勵。

長年來，臺灣在地製藥業常反應得不到政策關愛的眼神，也將在上列項目上有了解套並開啟新的發展。

健保署將推出多項鼓勵臺灣製造之學名藥和生物相似藥的政策，以穩固臺灣的藥品供應鏈，包括：加速調降已過專利期的原廠藥藥價；剛過專利期五年內的藥品，前幾張申請、並在臺灣製造的學名藥可調高核價(預計為原廠藥的110%)；其中，不論藥商為臺廠或外廠，只要原料藥出自臺灣，健保還可再加20%核價。

在使用端，健保署將針對數項價差較大的學名藥和生物相似藥，對使用比例多的醫院給予額外獎勵。

石崇良指出，臺灣製藥業中，學名藥產業占多數，過往由於醫院、民眾喜愛使用原廠藥，許多臺廠學名藥不敵競爭而退出市場，期望能改變過往心態(mindset)，以鼓勵取代懲處，從供應端與使用端雙方面著手推動臺灣藥業發展。

加速納入新藥  追趕國際臨床試驗

石崇良也表示，「放寬新藥進入臺灣，才能讓臺灣有執行臨床試驗、參與新藥研發過程的機會，在科技進展快速下，越來越多與基因有關的創新標靶藥物出現，若我們沒有進口該藥物，不僅無法瞭解臺灣人基因在用藥下與國外的差異，人民治療的權益也會受損。」

例如在臺灣，有超過9成女性不抽菸卻罹患肺腺癌，發生率比西方國家高，中研院楊泮池院士團隊在2020年7月發表的研究中指出，其元凶與人體內酵素APOBEC突變有關，有高達74%從未抽菸、小於60歲以下的女性，體內的酵素APOBEC突變程度高。

他再舉例，因健保具有與大廠的議價能力，像是2023年11月健保署開始將CAR-T細胞治療以「暫時性給付」方式納入健保中，臺灣健保給付價819萬，美國則要1,500萬，其餘國家價位約落在1,200至1,300萬之間，估計每年約有100人可受惠。

此外，目前全臺有7間醫學中心可執行CAR-T細胞治療，藉由引進國外大廠的療法，讓醫學中心學習了解國外做法後，能夠成為推動臺灣在地CAR-T細胞治療產業發展的引擎，更進一步孵育創新再生醫療技術。

「自體細胞治療需要繁複的程序，需要細胞培養與回輸，實際上是相當有地域限制的產業，而臺灣的產業與醫界技術都具有優勢，有望成為亞太區再生醫療的中心。」石崇良說。

更多新藥的引進，不只是讓臺灣跟上國際治療指南的更新，也讓開發新藥進行臨床試驗時，能夠有與國際一致的標準治療對照組，否則，國際新藥的臨床試驗不會選在臺灣進行，臺灣的新藥開發也會跟不上國際標準。

石崇良強調，「這不僅是牽涉臺灣醫療的進步、產業的發展，更是會影響到患者的權益。」

NGS納健保  促進GDP、建平臺、構築多贏生態系

2023年7月10日，臺灣精準醫療產業協會(PMIA)發表《2023臺灣精準醫療產業政策白皮書》，也提出五大政策建議方向，包含運用精準健康優化醫療配置，讓有限的醫療資源正確分配使最多人受惠；接軌國際將NGS檢測納入健保給付；推動大型群體基因體定序計畫，分析找出臺灣人獨特基因與患病高風險生物標記物；優化醫療機構申請實驗室開發檢測(LDTs)申請程序與管理；以及健全健康資料應用環境。

臺灣精準醫療產業協會理事長蔡政憲指出，根據2022年健保署統計，臺灣癌症治療人數83萬人，癌症用藥支出約392億元，其中標靶藥物占6成為最高，表示越來越多癌症治療新藥著重病患的基因體表現。

根據美國研究指出，在新確診為晚期非小細胞肺癌的病患中，未做NGS檢測的病患有40.3%的機率會錯失標靶治療；經NGS檢測的病患中，僅有10.1%的病患錯失標靶治療，而如果病患做的是NGS中更全面的全癌基因檢測，更可將錯失標靶治療的機率降至3.0%。

此外，在2023年加拿大對肺癌的模擬研究中也發現，相較於單基因檢測，NGS檢測能加速4.1週提供臨床用藥建議，並多找出約12%的陽性患者，能幫助每位患者減少2,152加幣的支出。

石崇良指出，臺灣半導體產業發達，帶動檢測量能豐沛，加上NGS多是以實驗室開發檢測與服務(Laboratory Developed Tests and Services, LDTS)方式進行檢測，更是在地化的產業，增進本國廠商協力服務，「這就是GDP (國內生產總額）。」他說。

石崇良進一步表示，健保期盼透過納入NGS建構國人基因庫，進一步形成生態系(Ecosystem)，NGS將作為觸動產、官、學、研、醫、民眾形成多贏且良性循環的樞紐，建構公私協力夥伴關係(PPP)，「這又是做『平台』(Platform)！」

他解釋，透過健保給付的NGS，基因檢測的原始數據可上傳至國家人體生物資料庫(Biobank)，未來進一步鏈結臨床資料，就可以追蹤後續使用標靶藥物的療效，進行藥物的醫療科技再評估(HTR)，評估是否因人種基因不同而療效與國際有所落差，以了解臺灣人的基因特性。

除了追蹤療效外，若有基因位點對應到目前正在臺灣進行臨床試驗的新藥，還能進行媒合，讓患者有機會找到最適合的療法，也讓藥廠更快找到適合受試者，可吸引更多國際藥廠來臺進行臨床試驗，嘉惠患者與產業。

「這可謂是多贏：患者有新藥治療、學界有數據可進行研究；若發現新的Biomarker，產業可發展檢測、加速藥廠收案；廠商與監管機構有真實世界證據(RWE)可審批藥證。」石崇良說。

目前，健保署也已規劃為定額給付，主要先針對健保已收載的標靶藥物，範圍擴及11種癌種，包含非小細胞肺癌、三陰性乳癌、卵巢癌/輸卵管癌/原發性腹膜癌、肝內膽管癌、攝護腺癌、黑色素瘤癌、腸胃道間質癌、泌尿道上皮癌、甲狀腺癌/甲狀腺髓質癌、NTRK基因融合實體腫瘤、胰臟癌等，來幫助患者進行藥物選擇。

不過，基因位點除了是治療靶點外，也有的是用於疾病預後預測，民眾也可加價自費選擇性進行基因檢測。健保署12月下旬也將再次召開會議討論細節。

蔡政憲則強調，NGS納入健保，不僅是癌症病患進行精準治療的關鍵，更能透過健保對成本效益的精算，讓節省出的資源，幫助更多的病人對症下藥，具體落實精準健康。

臺灣精準醫療產業協會(PMIA)理事長蔡政憲於2023年7月10日，發表《2023臺灣精準醫療產業政策白皮書》，提出五大政策建議方向。(圖/本刊資料中心)

「給付沙盒」試辦計畫 數位醫療服務分類評估 

在2020年BTC的總體建議報告中提出，為建置跨領域整合智慧科技與精準健康生態系，期許建立「監理沙盒試驗條例」。接著，行政院科技會報辦公室邀集衛福部、經濟部、科技部及產、學、研、醫界代表，舉辦多場「智慧醫療創新實驗法規沙盒」產業座談會，2021年進一步成立了智慧醫療器材專案辦公室，協助業界發展。

據悉，衛福部已申請通過2024年「給付沙盒」試辦計畫，且預算已通過，該計畫將由CDE與經濟部共同申請的跨部會科技計畫經費支應。

未來，創新數位技術將於給付沙盒中試行，並收集真實世界數據，再透過成本效益分析，評估是否可納入健保給付。

不過，目前健保署已在2023年7月1日給付首款AI醫材，該「精準感測器」可在手術過程中，監測血管內壓力及心輸出量，AI在低血壓發生前10~15分鐘即可預測警示，讓醫師進行處置，維持整場手術過程中的血壓穩定，減少術後住進加護病房的發生率。

健保署考量該醫材更具臨床有效性、且證實能減少併發症相關的醫療或藥品費用支出，因此，健保加計40%核定支付點數。

石崇良表示，數位醫療服務主要分三類，包含提升看診、行政效率及優化流程的軟體；增加患者治療效果、改善預後；以及慢性病或其他疾病的數位客製化照護服務等類型。

健保對於能提升病人療效、安全性類的智慧醫材，可評估給付或朝自付差額規劃，但對於「僅用於提升醫院運作效益」的數位醫材類，由於並非直接節省健保支出，故較難以納入給付；除非證明該產品確實能提升健保效益，才有可能考慮。

此外，針對數位客製化照護，石崇良也透露，明年將試辦「數位照顧給付」示範計畫，大略原則有三，一是該數位工具可以透過患者數據，來制定個人化的治療計畫；二是數位工具可以強化患者的自我照護能力，提供客製化的衛教資訊；三是能夠透過數位工具來協調跨專業、跨團隊之間的合作，來增進照護的品質與效率。

數位醫療的給付推動，勢必也會促使遠距醫療更蓬勃發展，因此，2024年4月，《通訊診察治療辦法》將正式上路。

2023年12月12日，石崇良宣布，2024年將啟動「在宅急症照護試辦計畫」，把居家醫療範圍擴及急症照護，對象也擴大到照護機構住民，醫師可遠距評估、指導現場醫事人員處置，病況複雜再安排家訪，也將鬆綁現行遠距醫療無法開立處方的法規，初期規劃收案1萬人次。

參與衛福部推動糖尿病照護遠距計畫方案的慧康生活科技(Health2Sync)執行長鄧居義也表示，目前正在進行臨床試驗以取得智抗糖App的醫療科技評估(HTA)結果，驗證其在整體醫療成本改善上的效益。

精準檢測、及早預防 大幅節省患病支出

健保署一連串的政策轉型，旨在促進在地產業發展外，更重要的是納入創新醫療讓整體患者旅程(Patient Journey)革新升級，並大幅降低健保後期疾病照護支出。

從精準檢測的及早發現、及早預防與治療，到細胞療法、新藥，讓療效與預後更好，而智慧醫療則能改善中間的流程並提供患者客製化的照護。

例如全球首家在2005年就將SMA導入普遍性產前篩檢的訊聯基因，蔡政憲指出，早期幾乎無藥可醫的罕見疾病SMA，目前雖然健保已給付三種治療藥物，但治療費用昂貴。

目前，臺灣約有400多位SMA病友，加上以SMA的發病率來看，約每1萬多名新生兒中就有一位可能罹患SMA。然而，臺灣目前卻只有1個縣市補助SMA篩檢，如能普及先行檢測做好預防，就可節省後續的治療與照顧費用。

訊聯基因累積的數據指出，至今已有超過60萬人次接受訊聯基因的SMA檢測，若以2022年新生兒13.9萬人為例，若每個孕婦皆做SMA產檢，花費約2.6億元新臺幣，但卻可省下健保給付SMA用藥治療30億元新臺幣的成本。

持續在海外各國取得上市認證的新穎生醫(6810)，其腎病變檢測DNlite-IVD103可透過及早檢測來預防腎病惡化，有望大幅降低腎病照護醫療負擔。新穎生醫董事長曾錙翎以美國為例，若導入DNlite-IVD103檢測10年，累計每百萬人的糖尿病患可節省187億美元。

曾錙翎進一步說明，2022年約有3,700萬美國人口患有糖尿病，佔11%。若根據每1億人每年接受標準照護(Standard of Care, SOC)所需金額計算，10年後累計節省6,919億美元；而2022年約有250萬臺灣人口患有糖尿病，佔總人口10%，10年後累計節省467.5億美元(約省1,400億新臺幣)。

另外，安克生醫與臺大醫師合作開發出甲狀腺超音波AI輔助系統「甲狀偵」，能夠輔助醫師在非侵入狀況下，精準判讀甲狀腺結節良惡性，良性腫瘤辨識率較傳統檢測高出47%，惡性腫瘤辨識率達100%。

安克生醫董事長李伊俐分享，2023年11月，國健署公布最新2021年癌症登記報告，在臺灣十大癌症發生人數中，甲狀腺癌排名第七，更居女性癌症發生率的第四名。

她表示，過往患有甲狀腺結節、腫瘤時，會透過超音波、細針穿刺進行細胞形態學分析，以判斷其良惡性。其中，有10%的濾泡性甲狀腺癌無法透過細胞學檢驗來判斷良惡性，只能手術切除、病理切片化驗才可得知。

但是，統計發現，僅約有15%~30%是惡性腫瘤，70%以上都是良性腫瘤，但患者卻因切除甲狀腺需終身服藥。

李伊俐指出，甲狀偵是運用資深專科醫師的經驗訓練而成的AI，能夠輔助初學的醫師與資深醫師達到一致性的診斷結果，大幅降低醫師學習甲狀腺癌診斷的學習曲線。

「如此一來，既可以符合政府極力推動的分級醫療政策，讓基層醫院就能進行正確的診斷，不用到醫院中心的名醫門診大排長龍，也可降低手術後患者須終身服藥的健保支出，整體來說可以大幅節省健保資源。」李伊俐強調。

曾錙翎分享，其腎病變檢測DNlite-IVD103可透過及早檢測來預防腎病惡化，估計在臺灣10年後累計可節省467.5億美元(約省1,400億新臺幣)。(圖/本刊資料中心)

李伊俐表示，甲狀偵的精準輔助診斷符合政府推動的分級醫療，也可降低手術後患者須終身服藥的健保支出，整體來說可以大幅節省健保資源。(圖/本刊資料中心)

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創新醫療落地 中央到地方依然重重阻礙

就算像安克甲狀腺腫瘤超音波電腦輔助偵測系統在2013年10月就獲得美國FDA 510(k)許可，是全球第一個獲批用於甲狀腺超音波的電腦輔助軟體(CAD)高階醫材，獲得歐盟CE、臺灣食藥署批准，至今已進入臺大、彰基等多家健檢中心，2023年再進駐高醫、雙和等多家醫院，累計300多名專業醫師、131間醫療院所使用。

但這十年來開疆闢土的過程，仍然讓李伊俐感慨萬千。

廠商申請自費醫材  全臺22縣市疲於奔命！

她以甲狀偵申請醫材的流程舉例，當時健保中還未有給付智慧醫材的概念，在2019年時，安克甲狀偵送件申請健保，但回覆認為軟體並不是一個醫材，軟體醫材屬於檢查項目，因此須從超音波檢查的給付中分出點數，並且需與超音波學會、超音波硬體儀器整合一同送件。因此，公文還善意建議，可與設備廠商一起合作。

又為了打通各方關節，安克努力了近一年，「實在太困難了！」，最後放棄進入健保。「就算真的成功，也僅能獲得超音波檢查點數的其中一部分，難以平衡成本。」李伊俐說。

此外，不走健保申請後，醫材若要進入醫院須申請各縣市政府的自費碼，李伊俐苦笑說，「當時光申請臺北市單一縣市，就花了2~3年才取得自費碼，不僅審查會議好幾個月才開一次，還需當地醫院醫師提案申請，並照會兩個學會，才有望取得自費碼，直轄市還會快一些，若非直轄市，時間會更長！」

一個臺灣市場，就有6 個直轄市、 13 個縣及3 個市，廠商需要跑遍每個地方政府。既然已經通過臺灣食藥署批准的醫材，為何各縣市還需要如此繁瑣的流程？這也讓所有新創醫材廠商都非常不解。 

2010年以前，健保不管自費市場，各地衛生局只要看到健保署不給付的公文，廠商就可以自由定價並合法販售。不過，在2020年，健保署拒絕繼續核發該公文，也引發了「自費醫材之亂」，讓所有醫材廠商在20幾個縣市衛生局之間疲於奔命，成為創新醫材實際落地上的一大挑戰。

李伊俐認為，「自費醫材的價格應是上市後由市場的自由機制決定，若廠商價格訂太高導致銷售不佳，自然會調降價格。」

她也表示，安克背後尚擁有集團業務，可以投注大量人力、資金來跑遍各縣市進行申請，「但資源有限的新創公司，幾乎很難取得自費碼而落地醫院！」

智慧醫療最大痛點――「支付者是誰？」

李伊俐指出，智慧醫療發展的痛點就是「支付者是誰？」因此，除了健保外，她也期待能透過政府力量，增加國內醫材業者與商業保險對談的機會。

李伊俐分享，事實上，臺灣醫材若要走到國際市場，第一時間也會被詢問在本地販售的情況與價格作為參考，「在難落地臺灣的狀況下，進攻國際將更加困難。」

她期待，未來在自費碼申請上，要有清晰統一的規範可遵循，例如地方政府與中央統一，或是以各地直轄市為主，因為直轄市都有大型教學醫院，比較不會有爭議。

在美國，FDA的概念是協助產業取證、輔導產業發展，並不是管制的角色。目前，正在瑞士進行驗證型臨床試驗的甲狀偵，也正透過當地醫師協助朝向與頭頸部超音波共用一個保險碼方向申請。

「當地醫師是站在幫助產品申請保險，也為患者使用創新醫材上找尋支付者的角度來協助。臺灣的觀念需接軌國際，才能促進產業邁向國際舞臺。」李伊俐期許。

已在臺灣多家醫院落地的雲象科技，執行長葉肇元在智慧醫療健康產業發展趨勢策略會議上也指出，「雖然已經有很多廠商取得軟體醫材認證，但是實際上，全臺少有醫院付費使用商業AI，因為受限健保點數，一個胸腔X光可能只有8~30點，這樣的經濟規模，很難讓醫院付費使用AI來做輔助診斷。」

為此，廠商紛紛轉變商業模式，葉肇元開始往AI輔助預測高價醫療治療後反應率邁進，讓患者選擇自費治療時更加有效，也可以節省對不適當醫療決策的後續醫療保險支出。並朝向多為自費的大腸鏡檢查著手，該族群較具有健康意識、在意自身的健康，會比較願意多付費進行AI輔助診斷。

LDTS 審查耗時繁複 通過率不到10%

2023年12月，國內19個精準檢測單位共同成立「國際精準檢測產業聯盟」(簡稱LDTS產業聯盟)，聯盟理事長暨亞洲準譯董事長劉君豪也指出，雖然政府在2021年2月將LDTS納入特管辦法，並預告在3年後法規正式上路，雖然加速了國內癌症基因檢測、產前與新生兒基因檢測、感染病原及毒力基因檢測、藥物基因檢測等醫療領域的發展，目前有19家業者完成列冊。

但是，業者們反應，現行LDTS服務認證的行政審議流程，牽涉到醫院、醫策會、專家委員會等多方單位，程序相當耗時繁複，且退件率極高，通過率甚至不到10%。因此，聯盟的成立是期望能促進業者與醫療體系及法規單位的互動，改善現行行政流程。

究竟創新醫療的新荷包可以從哪裡下手？如何到醫院落地？

近幾年有諸多商保與創新醫療結合的成功案例紛紛實現，或許除了健保給付外，還有別的路可以嘗試，也有望作為業者設計產品、商模的新解方！

2023年12月，國內19個精準檢測單位共同成立LDTS產業聯盟，理事長暨亞洲準譯董事長劉君豪也指出，期望能促進LTDS業者與醫療體系及法規單位的互動，改善現行行政流程。(圖/LDTS產業聯盟提供)

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>>本文刊登於《環球生技月刊》Vol. 112