誘導性多潛能幹細胞(iPSC)首次迎來批准里程碑！日前(19日)，日本厚生勞動省(MHLW)宣布有條件批准兩款iPSC衍生療法，分別是大阪大學衍生再生醫療公司Cuorips的嚴重心衰竭療法ReHeart，以及住友製藥與京都大學、Racthera合作開發的帕金森氏症療法Amchepry，這也是iPSC從臨床開發正式邁向法規監管的重大進展。
 
ReHeart是以人類iPSC衍生的心肌細胞層片為基礎的再生療法，此療法透過手術將細胞層片植入心臟，促進血管生成、改善心肌損傷的血液供應；臨床研究報告顯示，患者的疲勞程度、運動耐受性和整體心臟功能均有所改善，也讓病情持續惡化或是需要心臟移植的患者有了新的治療選項。
 
Amchepry則是將人類iPSC細胞分化成多巴胺生成神經前驅細胞，此療法經過將衍生細胞注射到腦內，恢復患者自身產生多巴胺的能力；臨床研究報告顯示，Amchepry能夠刺激多巴胺釋放、改善患者的運動功能，為病情嚴重、甚至致命的帕金森氏症患者提供一項治療新選擇。
 
雖然這兩項iPSC療法獲得有條件批准(条件付き承認・期限付き承認，conditional approval)，但仍需在臨床試驗中持續收集長期安全性與有效性數據，以在後續有條件批准資格到期前取得完全批准(full approval)。
 
iPSC是由成熟的成體細胞，經過重編程(reprogramming)成具有分化成各種細胞的多潛能狀態，被視為能夠取代受損或退化的細胞、進而帶來治癒(cure)疾病的希望；此外，iPSC具備能夠大規模化生產的潛力，也被視為是降低生產成本、實現異體細胞療法願景的選項之一。
 

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研發出iPSC的山中伸彌(Shinya Yamanaka)教授，也在2012年獲得諾貝爾生理醫學獎，同時定調了日本政府投注大量資源、高度聚焦iPSC與再生醫療的國家級生醫產學發展。目前，日本有將近20項iPSC療法正在開發中。
 
不過，iPSC衍生療法目前仍有多項挑戰仍待克服，包括療效的持久性、免疫相容性、規模化生產、治療可近性以及生產的成本等。
 
參考資料：
https://bioinformant.com/ipsc-therapies-make-history-japan-authorizes-worlds-first-two-ipsc-based-cell-therapies/
 
(編譯 / 吳培安)