美國時間22日，美國食品藥物管理局(FDA)發布草稿指引，正式闡述「合理機制途徑」(plausible mechanism pathway)的新審批框架。 此措施源自去年成功治療瀕死嬰兒KJ的客製CRISPR療法，因罕見病患者難以進行大規模試驗，個別化基因療法開發常卡關，FDA因而推出此途徑加速上市。

這項途徑是由FDA局長Marty Makary及生物製劑評估研究中心(CBER)主任Vinay Prasad共同提出，針對客製療法證據不足的痛點。新途徑讓藥廠以少量患者數據證明藥效與機轉相符，即可獲加速審批或標準核准，支持基因編輯等平台技術應用於類似病例。

也就是說，藥廠若在幾位連續患者身上證明成功，FDA就會認可該基因編輯技術可應用於相似病例，不必每次都做完整療效試驗，而是改重基礎科學驗證與即時生物效應，大幅減輕罕見病療法證據壓力，並要求上市後追蹤真實世界數據確認安全療效。

再生醫學聯盟(Alliance for Regenerative Medicine)對此表示支持，認為新途徑讓罕見病患者更快用上新療法，也助美國生技保持領先。 FDA承諾扮演開發夥伴，隨科學進展優化法規。

不過，科學界擔心患者數少導致證據不足，可能降低監管標準；FDA強調藥效須符合生物合理性與臨床結果，將平衡創新與風險，但還需實際案例說服各界。FDA盼藉此強化客製化基因醫學領導地位，同時保障罕見病患者安全與療效。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-illuminates-new-approval-pathway-bespoke-gene-therapies

(編譯/吳康瑋)