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美國Ionis Pharmaceuticals與其子公司Akcea Therapeutics於(1)日宣布，兩家公司共同開發的反義RNA新藥Waylivra (volanesorsen) 率先獲得歐盟委員會的限制型許可（Conditional marketing authorization）批准上市。Waylivra是當前最新、也是全球唯一核准用於罕見疾病「家族性乳糜微粒血症症候群」（Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS）患者的RNA標的注射藥物，可作為搭配飲食控制的輔助療法，有效降低患者體內的三酸甘油酯。
歐盟委員會核准Waylivra的上市是基於臨床試驗第三期的APPROACH研究、以及正在進行的APPROACH開放延伸（OLE）研究，並得到臨床試驗三期的COMPASS研究結果支持。臨床試驗第三期的APPROACH研究是目前規模最大的FCS研究，和安慰劑組的受試者相比，接受Waylivra治療的受試者在...
