近10億美元收購後開花結果! Ipsen罕見兒科肝病藥獲批新適應症

撰文記者 巫芝岳
日期2023-06-14
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish
近10億美元收購後開花結果! Ipsen罕見兒科肝病藥獲批新適應症 (圖片來源:網路)

法國生技公司Ipsen在今年1月以9.52億美元,收購罕病療法公司Albireo Pharma後,近(13)日,原Albireo的核心產品Bylvay (odevixibat)再獲美國食品藥物管理局(FDA)批准新適應症,可用於12個月以上阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome, ALGS)患者的膽汁滯留性瘙癢症(pruritus)。

Bylvay首次在2021年獲批,可治療與罕見肝病「進行性家族性肝內膽汁滯留症」(PFIC)相關搔癢症,成為該罕病的首款藥物。

而本次Bylvay獲批用於ALGS,將成為Mirum Pharmaceuticals藥物Livmarli的競爭對手;Livmarli在2021年就獲得該疾病的適應症批准,今年第一季為Mirum創造了2900萬美元的收入。

Bylvay此次批准,是基於臨床三期試驗ASSERT的結果,該試驗為一項雙盲、隨機、安慰劑對照試驗,在北美、歐洲、中東、歐洲和亞太地區的32個地點進行,該試驗招募了0~17歲經基因檢測確診為ALGS的患者。

試驗顯示,超過90%接受該藥物的患者瘙癢症有所緩解,且與安慰劑組相比具有顯著改善,達到主要終點,另外,試驗次要終點上,用藥組換者血清膽酸濃度顯著降低,且睡眠參數持續到用藥第24週仍顯著改善。

安全性方面,用藥組的不良事件發生率與安慰劑組相似,最常見的副作用為腹瀉、腹痛、血腫和體重減輕,藥物相關腹瀉的發生率用藥組約為11.4% (安慰劑組為5.9%)。該研究中無患者停藥,並有96%的患者轉入開放標籤擴展研究。

針對治療ALGS,Ipsen計劃在美國立刻上市以讓患者獲得治療;Ipsen也表示,預計歐洲監管機構將在今年下半年做出是否批准新適應症的決定。

Bylvay為一款口服、不須冷藏保存的非全身性的迴腸膽汁酸轉運抑制劑(IBATi),可在小腸局部作用。

除了目前批准的PFIC和ALGS兩種疾病外,該藥還正在罕見兒科疾病——膽汁滯留性肝病導致之膽道閉鎖的後期開發階段。

參考資料:https://www.fiercepharma.com/pharma/after-albireo-buyout-ipsens-bylvay-picks-new-fda-approved-use

(編譯/巫芝岳)