羅氏終止罕見疾病SMA的新藥開發

撰文記者彭梓涵

日期2018-06-06

羅氏終止罕見疾病新藥開發(圖片來源:網路)

羅氏(Roche)宣布將結束神經保護化合物Olesoxime的研究開發，並停止olesoxime 治療脊髓性肌肉萎縮(SMA)的臨床試驗，羅氏表示，在最近的18個月的臨床試驗分析，Olesoxime可能導致運動神經的功能惡化。

SMA在染色體5q11-q13的基因重排位點

脊髓性肌肉萎縮症是染色體隱性遺傳的罕見疾病，若父母都是致病基因的帶因者，子女就有1/10000的機率得到該疾病。

SMA的發展(圖片來源:JAMA Neurology)

回顧SMA的發展，1891年首度由Werd...

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