近(17)日，Bluebird bio宣布，其開發超罕見的腦腎上腺腦白質失養症(CALD)基因療法Skysona (eli-cel)，在美國食品藥物管理局(FDA)的細胞、組織和基因治療諮詢委員會(CTGTAC)，以15比0投票結果下，獲得加速批准治療小於18歲且無適合的異體造血幹細胞移植(HSCT)患者，成為該疾病首款基因療法。
 
Skysona療法是由患者自身幹細胞製成，為一次性的基因療法，去年7月已獲得歐盟委員會(CE)上市許可。
 
該療法原本應該會提早在美國取得上市許可，但在8月，發生幾名患者在接受Skysona治療後，出現骨髓增生異常症候群(MDS)的疑似嚴重不良反應，臨床試驗遭暫停。
 
CTGTAC還為此討論慢病毒載體(LVV)基因療法的整體安全性，不過最終專家一致投票支持此療法，認為其益處大於潛在副作用。
 
此次獲得FDA批准，是基於先前已完成的32名患者之臨床二期試驗，以及35名正在給藥的臨床三期試驗數據，數據結果顯示，接受Skysona治療的患者，更能達到整體和無事件存活(EFS)。
 
據了解Skysona目前定價為300萬美元，超過今年8月Bluebird bio，另一款獲FDA批准治療遺傳性血液疾病—β-地中海貧血成人和兒童患者基因療法Zynteglo，280萬美元定價，與先前被稱為史上最貴、由諾華(Novartis)開發的Zolgensma基因療法，210萬美元定價。
 
CALD是一種罕見、進行性神經退化性疾病，主要影響年輕男孩並導致行為、認知和神經功能缺陷，近五成患者在未接受治療情況下，通常會在五年內死亡。目前唯一一種有效的治療方式則是透過異體造血幹細胞移植。
 
資料來源：https://www.businesswire.com/news/home/20220609006060/en

(編譯/彭梓涵)