今(22)日，仁寶集團旗下細胞治療公司承寶生技宣布，其開發中細胞新藥ARD103 CAR-T，獲美國食品藥物管理局(FDA)授予治療急性骨髓性白血病(AML)孤兒藥認定(ODD)。ARD103已於今年10月通過美國FDA臨床試驗新藥審查(IND)，准予進行復發/難治型急性骨髓性白血病(r/r AML)臨床一/二期試驗。
 
承寶生技執行長兼總經理官建村表示，在ODD資格認定下，ARD103未來可享有藥物加速審查、臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用(Prescription Drug User Fee)，以及上巿後享有七年美國巿場獨賣期等優惠措施。
 
ARD103為承寶生技目前主力產品，為經DashCAR®快速製程技術所製備之自體CAR-T細胞，能專一性地靶向AML細胞上的CLL-1抗原，並瞄準無有效藥物治療的r/r AML病人。
 
官建村表示，ARD103導入第二代CAR基因結構並進行篩選及優化，經DashCAR®細胞技術平台，可在3-5天內生產出高品質CAR-T細胞，保留CAR-T 細胞的幹細胞源性(stemness)、較不易衰敗，有利於 CAR-T 細胞在體內的生長及持久性。
 
AML為一種罕見疾病，是骨髓性血液細胞過度增生造成的癌症，特色為大量不正常的細胞在骨髓和血液中快速生長，進而干擾正常的造血作用，因為AML病程進展迅速，沒有治療的話通常會在數周至數月內喪命。
 
目前AML標準之化學治療，約60%的病患經治療後可以達到完全清除癌細胞的狀況，但因為病人體內還會有殘留的腫瘤幹細胞(LSC)，因此會有40-80%的病人會有復發狀況，且後續治療效果極差。
 
承寶生技表示，即使小分子標靶藥物可治療於r/r AML病患，但因需具備特定基因突變，故僅有小病患族群(<30%)能接受治療。因此，承寶團隊將加速ARD103臨床試驗收案。