美國時間3日，禮來(Eli Lilly)宣布，治療早期阿茲海默症(AD)類澱粉蛋白斑塊標靶療法Kisunla(donanemab-azbt)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，特別的是，該藥是首個能在經正子斷層掃描(PET)檢測沒有類澱粉斑塊後停藥的療法。
 
Kisunla也是繼百健(Biogen)與衛采(Eisai)的Leqembi (lecanemab)後，第二款獲批可減緩認知衰退、早期阿茲海默症藥物，而最早獲批的Aduhelm(aducanumab)已在1月時停產。
 
FDA指出，Kisunla適用於治療包含輕度認知功能障礙(MCI)，以及症狀較輕、但已確診具有類澱粉蛋白斑塊病徵的早期阿茲海默症患者。
 
Kisunla為一個月靜脈輸注一次，每瓶藥物價格為695.65美元，6個月療程需12,522美元，一年療程需32,000美元，長達18個月的完整療程需48,696美元，不過，可在類澱粉蛋白斑塊被去除後停止治療，因此可降低治療成本。
 
事實上，禮來的Kisunla是原定在今年3月底前獲得FDA是否批准的決定，但3月8日時，FDA決定將日期延後到第一季之後，並計畫召集外部諮詢委員會進一步討論該藥的安全性和有效性。
 
此次獲批是基於名為TRAILBLAZER-ALZ 2的臨床三期試驗，在試驗中發現，症狀越早期的患者接受Kisunla治療後效果最強。該試驗將受試者依據tau蛋白濃度高低分組，一組納入tau蛋白濃度低到中、症狀較輕的患者，另一組則包含了從tau蛋白濃度低到高的患者，共招募1,736名患者，後續進行18個月追蹤分析。
 
數據顯示，Kisunla治療顯著減緩兩組患者的臨床症狀惡化，病情較輕的組別在接受Kisunla治療後，在綜合阿茲海默症量表(iADRS)評估下，與安慰劑相比，病情顯著減緩35%；而在所有患者中，接受Kisunla治療後，iADRS也比安慰劑組減緩22%。
 
進一步分析兩組受試者與安慰劑組相比，接受Kisunla治療的患者疾病惡化到下一個臨床階段的風險降低了39%。
 
在接受Kisunla治療的全體受試者中，治療後與研究開始時相比，類澱粉斑塊在6個月後平均減少61%，在12個月後平均減少80%，在18個月後平均減少84%。
 
若患者在正子斷層掃描(PET)中未測得類澱粉蛋白班塊，則可視為完成Kisunla治療，在後續的研究中改用安慰劑。在臨床試驗中有17%患者在6個月時完成治療，47%患者在12個月時完成治療，69%患者在18個月時完成治療。
 
Kisunla治療也可能出現類澱粉蛋白相關影像異常(amyloid-related imaging abnormalities, ARIA)的副作用，這是類澱粉蛋白斑塊標靶治療常見的潛在副作用，可以透過腦部磁振造影(MRI)來檢測，會導致大腦一個或多個區域暫時腫脹，但會隨著時間而消退。
 
參考資料：https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-kisunlatm-donanemab-azbt-approved-fda-treatment-early
 
(編譯/李林璦)