美國時間26日，新藥開發公司Incyte宣布旗下膽管癌新藥Pemazyre (pemigatinib)獲得美國FDA批准，用於FGFR1基因重排的復發或難治型骨髓與淋巴增生性腫瘤(Myeloid/Lymphoid Neoplasms, MLNs)，這也是該藥自2020年首次獲批於膽管癌治療後，再次獲得的第二項批准。
 
該疾病又稱作「8p11骨髓增生性症候群」(8p11 myeloproliferative syndrome)，是一種極為罕見的血液腫瘤疾病，且治療選擇相當有限。Incyte執行長Hervé Hoppenot表示，Pemazyre的批准代表著對此患者群的重要治療進展。
 
此次批准是基於稱為FIGHT-203的臨床二期試驗研究，該研究為多中心、開放標籤(open-label)的單臂(single-arm)研究，在28名受試者中測試Pemazyre的安全性及有效性。
 
該試驗招募的患者，可能是在接受異體造血幹細胞移植(allo-HSCT)或是疾病緩解治療後又復發，或者是，本身並非接受異體造血幹細胞治療移植或其他緩解治療的候選患者。
 
結果顯示，受試者整體出現完全細胞遺傳學緩解(overall complete cytogenetic response)的比率為79%，且至少有17名患者在多個隊列研究(multiple cohorts)中達到完整緩解；其中一位病患的緩解時間，短至44天到1年多不等，其中一個隊列的患者中位緩解時間甚至長達104天。
 
最常見的不良反應包括了：高磷酸鹽血症(hyperphosphatemia)、指甲毒性、落髮和口腔發炎(stomatitis)、腹瀉、乾眼症等，另外還有疲勞、皮疹、腹痛、貧血、便祕、口乾、流鼻血、視網膜色素上皮剝離、四肢疼痛、食慾下降、皮膚乾燥、消化不良、背痛、噁心、視力模糊、外周水腫、頭暈等。
 
Incyte腫瘤藥物開發副總裁Peter Langmuir表示，這種疾病非常罕見，在美國每10萬人中少於1人，但會以各種不同形式出現，例如淋巴瘤或白血病，不過他們都會出現共通的染色體易位(chromosome translocation)，也就是染色體斷裂、並黏接到不同的染色體上。
 
Pemazyre是一種FGFR1/2/3抑制劑。除了既有的膽管癌和此次獲得批准的新適應症，Langmuir表示，他們也正在測試Pemazyre在膠質母細胞瘤和肺癌的效果，Incyte將會在數據出爐後，發展新的適應症方向。
 
參考資料：
https://endpts.com/incyte-secures-second-fda-approval-for-bile-duct-cancer-drug-in-mutated-cancer-type/
 
(編譯 / 吳培安)

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