美國時間10日，福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)宣布，目前正以滾動式方式向FDA申請povetacicept IgA腎病藥證。隨著RAINIER試驗新數據公布，預計在3月底前完成整體申請文件。BMO Capital Markets分析師預估，若FDA在兩個月內受理審查並給予6個月優先審查，該藥可能於2026年11月獲得核准。
 
多家分析機構對Vertex此次數據持正面看法。Leerink Partners於9日發布報告指出，這項試驗結果「表現強勁」。BMO也向投資人表示，在Vertex致力建立新業務支柱的過程中，povetacicept的試驗數據持續呈現正面結果。
 
Vertex公布的臨床三期RAINIER試驗結果顯示，接受povetacicept治療的患者，在36週時蛋白尿較安慰劑組降低49.8%。Vertex指出，此結果在統計學與臨床意義上均具顯著性。
 
此外，povetacicept亦達成RAINIER試驗的關鍵次要終點，包括血清半乳糖缺失IgA1相較安慰劑下降79.3%。
 
在安全性方面，該藥整體表現良好且耐受性佳，未觀察到嚴重不良事件。因任何原因退出試驗的比例，安慰劑組為1.5%，povetacicept組為0.8%。Vertex亦偵測到抗藥抗體產生，但表示並未影響povetacicept的療效。
 
Stifel分析師對povetacicept數據持樂觀態度，但也指出其在IgA腎病市場中的競爭定位仍有待觀察。分析師表示：「雖然試驗結果在統計上高度顯著，且應可達到核准門檻，但目前尚不完全清楚該藥與其他主要競品相比是否具有明顯差異化。」
 
相關競爭藥物包括大塚製藥(Otsuka)的Voyxact、諾華(Novartis)的Fabhalta，以及Travere Therapeutics的Filspari。
 
另一方面，BMO則指出povetacicept可能具備至少一項差異化優勢。BMO在與Vertex管理層討論數據後表示，povetacicept在不同患者亞群中皆維持療效，包括依種族、族群與地區分類的患者。「我們認為這是相較Voyxact的一項明顯競爭優勢。」BMO補充，大塚製藥的Voyxact在北美患者中「未顯示統計上顯著的治療效益」。
 
IgA腎病變是一種免疫球蛋白A沉積於腎絲球所引起的慢性自體免疫腎炎，為亞洲人最常見的原發性腎絲球腎炎。典型症狀為感冒後出現血尿、蛋白尿，常伴隨高血壓，病程進展緩慢，但20至30%患者在20年內可能演變為終身洗腎的末期腎衰竭。
 
povetacicept為BAFF與APRIL兩種細胞激素的雙重抑制劑，透過抑制相關免疫反應途徑發揮作用。
 
Vertex執行長Reshma Kewalramani於上月公司2025年全年財報說明會中表示，公司將povetacicept視為「單一產品具多適應症潛力」的產品線資產，未來也計畫將該藥拓展至全身型重症肌無力(gMG)適應症。
 
參考資料：https://www.biospace.com/drug-development/vertexs-nephropathy-asset-delivers-strong-late-stage-data-clears-path-to-fda
 
(編譯/高佳樺)