Sarepta DMD基因療法有望完全批准?FDA擬6月決定  

撰文記者 吳培安
日期2024-02-19
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Sarepta DMD基因療法有望完全批准?FDA擬6月決定  (圖片來源:網路)


全球基因療法將邁進大步?美國時間16日,Sarepta Therapeutics宣布美國食品藥物管理局(FDA)已受理生物製劑藥證申請(BLA)之功效性補充(efficacy supplement),將審核其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys,是否可從加速批准轉變成一般性的完全批准(full approval),並將適用對象擴展到更多的DMD患者。
 
此項申請案結果,將攸關是否能取消對年齡及臥床與否的限制,將適用患者擴大到已確認DMD基因出現突變的DMD患者。值得注意的是,FDA將此案列為優先審查,並表示不會另外召集FDA顧問委員會,預計在今年6月21日做出決定。
 
外媒《Endpoints News》指出,倘若FDA決策結果積極,將不只對Sarepta及DMD患者是好消息,對整個罕見疾病基因療法領域也是好消息。因為在這之前,Elevidys的效益就充滿爭議,甚至在去年5月時,還出現FDA細胞、組織和基因療法諮詢委員會以8票對6票的些微差距贊同加速批准,但FDA卻認為功效證據不明確的意見相左事件發生。
 
不過,FDA仍在去(2023)年6月以加速批准途徑,批准了Elevidys用於4到5歲、仍可走路的男童患者,並成為第一個以加速途徑獲得批准的腺相關病毒(AAV)為載體的基因療法,也是當時首個DMD基因療法,說明FDA在應對患者倡議上仍做出了彈性的舉措。
 
甚至,Elevidys雖然在10月的確認性研究中(confirmatory study)中翻車,未能達成主要試驗終點,但FDA生物製劑評估研究中心(CBER)主任Peter Marks,仍對將此加速批准的基因療法擴大使用抱持著正向態度,FDA也決定不會特別召集顧問委員會來審查此次批准。
 
針對FDA的審查結果,華爾街分析師高度預期,該療法的適用範圍將會擴張到所有非臥床患者;Sarepta則表示,希望FDA批准的範圍會更廣,將臥床與非臥床的DMD患者都涵蓋在內。
 
Sarepta在2019年與羅氏成為共同開發Elevidys的合作夥伴,Sarepta負責在美國的法規批准與商化,以及基因療法生產工作;羅氏則負責Elevidys在全球其他地區的法規批准。
 
參考資料:
https://endpts.com/fda-sets-june-decision-deadline-for-potential-full-approval-label-expansion-of-sareptas-duchenne-gene-therapy/
 
(編譯 / 吳培安)