美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准製藥公司Italfarmaco開發，治療6歲以上裘馨氏肌肉營養不良症(DMD)的口服組蛋白去乙醯酶抑制劑(HDAC inhibitor) Duvyzat (givinostat)。這是第一款可治療攜帶任何DMD基因變異患者的「非類固醇藥物」。
 
Duvyzat和其它已獲得FDA批准或正在開發中治療DMD的藥物不同，該藥可透過抑制DMD患者異常升高的HDAC活性，以緩解肌肉組織的損害、發炎，並增加肌肉再生。
 
Duvyzat的批准是基於一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心的臨床三期試驗結果，試驗共招募179名平均年齡為9歲，具有行走能力、並接受過穩定類固醇治療至少6個月的男性DMD患者。患者會隨機以2:1比例分配，進行Duvyzat組或安慰劑組治療18個月。
 
臨床三期結果顯示，患者在接受Duvyzat治療18個月後，運動功能有所改善，患者爬4階樓梯的平均速度為1.25秒，安慰劑組則需要3.03秒，達到試驗主要終點，此外在各項次要指標中，包括：運動功能評估量表(NSAA)、起立時間、肌肉力量分析、脂肪浸潤評估等，結果均達指標。
 
目前針對DMD治療，常用藥物多為類固醇，但僅能控制病程的惡化，去年FDA也加速批准首個由Sarepta Therapeutics開發的基因療法Elevidys (eteplirsen)，不過該療法不只是全球最昂貴的藥物之一，其效益也具有爭議。
 
統整至目前，全球在開發DMD療法中，進入三期的共有六項，藥物類型與機制各有不同，涵蓋小分子藥物(1項)、幹細胞療法(1項)、基因療法(2項)、蛋白質藥(2項)，藥廠包括輝瑞(Pfizer)、Sarepta Therapeutics、必治妥施貴寶(BMS)、Capricor Therapeutics、大鵬藥品工業株式會社(Taiho pharma)、中國珐博進醫藥等。
 
資料來源：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/fda-greenlights-italfarmacos-drug-rare-muscular-dystrophy-2024-03-21/