近(21)日，羅氏(Roche)子公司中外製藥(Chugai)宣布了其免疫抑制劑Enspryng (satralizumab)，用於治療全身性重症肌無力(gMG)的臨床三期試驗結果，顯示該藥雖可顯著改善患者症狀，但結果未達公司所預期的臨床效益。

根據羅氏和中外的公告，該項名為LUMINESCE的試驗結果，在療效方面能改善影響患者生活的症狀，其安全性也和該藥已獲批適應症「泛視神經脊髓炎」(NMOSD)的情況一致，具有良好的耐受性。

該試驗為一項全球、多中心、隨機分組的研究，共納入188名gMG患者。羅氏本次並未公告詳細試驗數據，並表示將在4月15日於科羅拉多州舉行的美國神經病學會年會(AAN Annual Meeting)中，公布詳細結果。

Enspryng為一款介白素-6 (IL-6)受體拮抗劑(antagonist)，可阻斷IL-6介導的下游訊息傳遞。全身性重症肌無力則是一種自體免疫性神經肌肉疾病，由於免疫系統破壞了神經和肌肉之間的訊息傳遞，患者會出現眼瞼下垂、視力模糊，以及肢體、頸部、臉部、吞嚥甚至呼吸肌無力等骨骼肌無力的臨床症狀。

Enspryng已在2020年獲批用於罕見疾病泛視神經脊髓炎，患者需對水通道蛋白4自體抗體(AQP4)檢驗呈陽性，成為該疾病療法中唯一一款皮下注射給藥的藥物，也是台灣首款和核准的NMOSD藥物。

羅氏和中外也表示，其將繼續開發Enspryng用於其他發炎和神經性自體免疫的適應症，包括：髓鞘少突膠質細胞糖蛋白相關疾病(MOGAD)、甲狀腺眼疾，和自體免疫性腦炎等。

雖然Enspryng的最新臨床結果未達到羅氏的期望，但該公司今年初以來，仍不乏多項正面的臨床試驗成績。

羅氏在上週於一項神經病學為重點的投資活動中宣布，其阿茲海默症療法trontinemab在一項臨床一b/二期研究中顯示，可顯著快速降低患者的類澱粉蛋白濃度。

而今年3月7日，羅氏和Alnylam合作開發的高血壓RNA干擾(RNAi)療法zilebesiran，也在臨床二期試驗中達到終點，可顯著、長時間降低患者血壓。

今年1月，羅氏和諾華(Novartis)共同開發的氣喘藥Xolair (omalizumab)，則在食物過敏臨床三期試驗中達標；針對食道鱗狀細胞癌的免疫檢查點抑制劑——TIGIT藥物tiragolumab，也在臨床三期中展現積極成效。

參考資料：

1. https://www.biospace.com/article/roche-s-il-6-blocker-clears-phase-iii-bar-still-falls-short-of-expectations/

2. Genentech自體免疫罕病NMOSD 首款皮下注射新藥獲批

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