美國時間18日，羅氏(Roche)與Ascidian Therapeutics簽署高達18億美元的合約達成夥伴關係，羅氏將預付4,200萬美元，用於開發治療神經系統疾病的RNA外顯子(exon)編輯療法。
 
根據協議，Ascidian將提供羅氏其RNA外顯子編輯技術靶向特定靶點的權利，並將與羅氏合作進行神經系統疾病藥物開發與臨床前試驗；羅氏則將接手未來臨床開發、製造和商業化。
 
Ascidian除了可獲得4,200萬美元的預付款之外，還有資格獲得高達18億美元的研究、臨床和商業里程碑以及全球銷售權利金。
 
Ascidian目前已運用RNA外顯子編輯技術平台，開發出罕見眼睛遺傳疾病──斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，並在今(2024)年1月獲得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。
 
Ascidian開發的基因療法ACDN-01，為一種RNA外顯子編輯療法，透過視網膜下注射進行給藥；預計在今年上半年啟動針對斯特格氏症和其他ABCA4視網膜病變的臨床一/二期研究。
 
Ascidian執行長Michael Ehlers表示，羅氏在複雜神經疾病方面擁有強大的專業知識，透過此次合作將開發出極具治療神經疾病潛力的大規模RNA外顯子編輯療法。
 
羅氏在過去一年裡大量進行各種交易與併購，2023年12月，斥資27億美元收購Carmot Therapeutics並獲得其GLP-1減肥藥產品線；2024年1月，羅氏與中國宜聯生物(MediLink Therapeutics)簽署最高價值10億美元的協議，共同開發治療腫瘤的抗體藥物複合體(ADC)，此外，羅氏也與MOMA Therapeutics簽署20億美元的協議，尋找靶向癌細胞生長存活的新藥。
 
參考資料：https://www.biospace.com/article/roche-inks-potential-1-8b-deal-with-ascidian-to-develop-rna-exon-therapies-/
 
(編譯/李林璦)