今(24)日，安成生物科技(6610)宣布，旗下用於治療環狀肉芽腫(Granuloma Annulare, GA)新藥AC-1101的美國一b期臨床試驗結果，顯示該藥物安全性無虞、耐受性良好、藥動學(PK)特性符合預期，且初步觀察到有正向治療趨勢。安成生技表示，這是全球首個以外用JAK抑制劑治療環狀肉芽腫的臨床試驗，全球至今尚無環狀肉芽腫的治療用藥獲准上市，將規劃臨床二期試驗，並向美國食品藥物管理局(FDA)申請孤兒藥資格認定。
 
安成生技指出，本次臨床試驗主持人為美國耶魯大學附設醫院皮膚科主治醫師William Damsky，試驗設計為單一治療組、開放性的一b期臨床試驗，共計收案13位環狀肉芽腫病患，每日一次塗抹AC-1101凝膠於患部，連續治療4週後評估其安全性、耐受性及藥物動力學。
 
試驗結果顯示，在患者每日使用1.5g的最高劑量下，AC-1101具有良好的安全性與耐受性，過程中皆無嚴重不良事件(SAE)，同時顯示AC-1101具有良好的藥動學特性，且有正向的治療趨勢。
 
長期研究環狀肉芽腫，為該疾病領域意見領袖的Damsky指出，這是全球首個以外用JAK抑制劑治療環狀肉芽腫的臨床試驗，也是至今為止對該病症患者所進行的最大單一臨床試驗，本次臨床試驗的成功具有很大的指標意義。
 
安成生技表示，環狀肉芽腫是一種發病原因不明的慢性皮膚疾病，被認為是一種自體免疫反應，導致血管周圍發炎，並使真皮組織的膠原蛋白產生變化。典型表現是在四肢、肢體末端和軀幹出現大量成環狀排列的紅斑性丘疹和斑塊，患者會有痛、癢等不適感，嚴重者甚而因此產生失眠或憂鬱症狀；有些患者也因為紅斑長期存在影響外觀，進而影響其正常社交活動。
 
由於沒有經過核准的治療用藥，現行較常見的治療方式是局部注射或塗抹類固醇，但長期服用類固醇的藥物副作用大，且患者的再復發率很高。 
 
AC-1101作用機轉為JAK抑制劑，透過劑型改良為外用凝膠的505(b)(2)新藥。JAK抑制劑可阻斷特定部分免疫系統功能，能抑制細胞發炎反應，減少細胞激素生成。AC-1101透過經皮塗抹，能分佈在表皮和真皮，不僅起效快，更可降低口服給藥可能引起的全身性毒性副作用的風險。
 
安成生技表示，完成AC-1101治療環狀肉芽腫新藥的一b期臨床試驗後，已展開下一階段布局，除計畫向美國FDA申請AC-1101 治療環狀肉芽腫的孤兒藥資格認定外，並將與William Damsky共同規劃二期臨床試驗，並計畫尋找合作夥伴，加速進行下一階段的藥物開發。
 
安成生技另一個重磅新藥是AC-203，該藥物用於治療基因變異引起的罕見疾病單純型遺傳性表皮分解性水皰症(Epidermolysis Bullosa Simplex, EBS, 俗稱泡泡龍)，目前正在全球十多國推進第二/三期臨床試驗，預計最快在2026年取得美國FDA藥證。

(報導/李林璦)