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近(15)日，美國加州大學舊金山分校(UCSF)與美國國家衛生研究院合作，研發出第一套結合兩大生命科學當紅技術──CRISPR和誘導式多能性幹細胞 (iPSC)的突破性研究方法「CRISPRi」，讓腦科學家得以突破技術障礙，更深入研究人類的腦神經病變。這項研究成果發表在《Neuron》。
這項技術是由UCSF神經退化疾病研究所助理教授Martin Kampmann，與CRISPR專家Jonathan Weissman兩方研究團隊共同開發，它是一種改造版的CRISPR，能夠透過Cas9酵素的不活化，在不造成細胞毒性的前提下，干擾特定基因的表現。
Kampmann表示，透過這項技術，我們可以取得神經退化性疾病患者的皮膚或血球細胞，將其處理成神經細胞或腦細胞，以找出和疾病相關的基因控制模組，進而找出具有潛力的治療目標。
Kampmann的團隊正...
