UCSF基因療法突破性進展! 重建「泡泡男孩」幼兒免疫力、有望回歸日常

2022-12-22 / 記者吳培安

今(22)日，美國加州大學舊金山分校(UCSF)的研究團隊，發表了以體外基因療法，治療俗稱「泡泡男孩症候群」的罕見遺傳疾病——嚴重複合型免疫缺陷(SCID)的最新成果。結果顯示，10名因Artemis突變基因而致病的Artemis-SCID幼兒患者，不僅免疫力指標恢復、至今依然活著，甚至有機會回歸日常生活。這項突破性進展發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。研究團隊透過...

癌症治療 Amgen KRAS 標靶藥物 UCSF

揪出腫瘤內標靶！UCSF靶向KRAS藥物研究團隊再出擊

2022-09-14 / 記者吳培安

美國時間12日，克服了癌症標靶KRAS難以成藥挑戰、研發出sotorasib的加州大學舊金山分校(UCSF)細胞及分子藥理學教授KevanShokat研究團隊，在《CancerCell》發表最新研究成果。在這項研究中，團隊針對KRAS標靶治療後的腫瘤耐藥性挑戰，開發出一種能將隱藏在腫瘤細胞內的突變KRAS蛋白質，透過標記顯露在細胞表面，再透過其他免疫療法加以清除的新策略，後續將進入動物實驗和人體...

iPSC CRISPR 國際快訊 UCSF

CRISPR結合iPSC！UCSF開發改良版CRISPR製造人腦細胞研究腦病變

2019-08-20 / 記者吳培安

近(15)日，美國加州大學舊金山分校(UCSF)與美國國家衛生研究院合作，研發出第一套結合兩大生命科學當紅技術──CRISPR和誘導式多能性幹細胞(iPSC)的突破性研究方法「CRISPRi」，讓腦科學家得以突破技術障礙，更深入研究人類的腦神經病變。這項研究成果發表在《Neuron》。這項技術是由UCSF神經退化疾病研究所助理教授MartinKampmann，與CRISPR專家JonathanWe...