UCSF基因療法突破性進展! 重建「泡泡男孩」幼兒免疫力、有望回歸日常  

2022-12-22 / 記者 吳培安
今(22)日,美國加州大學舊金山分校(UCSF)的研究團隊,發表了以體外基因療法,治療俗稱「泡泡男孩症候群」的罕見遺傳疾病——嚴重複合型免疫缺陷(SCID)的最新成果。結果顯示,10名因Artemis突變基因而致病的Artemis-SCID幼兒患者,不僅免疫力指標恢復、至今依然活著,甚至有機會回歸日常生活。這項突破性進展發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。 研究團隊透過...