美國時間17日，罕見眼科疾病療法開發公司Apellis Pharmaceuticals，宣布其開發治療老年性黃斑部病變(AMD)之視網膜地圖狀萎縮(GA)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，雖然比FDA完成審查之目標日期(PDUFA)2022年11月26日晚了3個月，但仍成為視網膜地圖狀萎縮首個治療方法。

Apellis搶得首個視網膜地圖狀萎縮療法

Apellis公司正在制定該藥的售價，預計每瓶單劑量藥物費用為2,190 美元，患者可25至60天給藥一次。
 
FDA此次的批准，是基於pegcetacoplan三項臨床試驗結果，其中包含兩項3期試驗，一是名為DERBY的12個月研究數據和名為OAKS的18個月研究數據，另一項則是名為 FILLY 的2期試驗12個月結果。
 
這些研究共納入1,500多名族群廣泛的患者，在pegcetacoplan治療下，其視網膜地圖狀萎縮病變具有臨床意義的減少，且三項研究均表現良好安全性。
 
視網膜地圖狀萎縮是乾性黃斑部病變(Dry AMD)最嚴重的期別，會導致患者視力喪失，目前已知免疫系統中過度活化的補體，會引起或促進AMD發生。
 
Apellis開發的pegcetacoplan是一種可靶向補體C3的療法，pegcetacoplan除了用作AMD視網膜地圖狀萎縮治療，同時也是Apellis罕見疾病藥物Empaveli的活性成分。

視網膜地圖狀萎縮競爭激烈

 
目前針對視網膜地圖狀萎縮療法研發的公司，除了Apellis外，生物技術公司Iveric Bio開發的新型補體C5蛋白抑制劑Zimura (avacincaptad pegol)，是繼Apellis後進展第二快的公司，目前已完成第二個臨床3期試驗。
 
在Apellis獲得批准後，Iveric也獲得FDA回覆，預計會在今年8月19日前完成優先審查。
 
另外也有嬌生集團(J&J)旗下楊森製藥(Janssen)，投入視網膜地圖狀萎縮病變的一次性基因療法開發，目前完成臨床1期，數據顯示均達到主要終點。
 
不過，在眾多投入研發的藥廠中，也有進展失利的公司，例如羅氏(Roche)開發的HtrA1抑制劑galegenimab、默沙東(MSD)和NGM Biopharmaceuticals共同開發的補體C3的單株抗體藥NGM621等，因風險與效益比不佳，黯然收場。
 
資料來源：https://endpts.com/fda-approves-apellis-retinal-disease-drug-as-competitor-expects-august-decision/