美國時間17日，美國食品藥物管理局(FDA)加速批准Travere Therapeutics開發的罕見腎病─A型免疫球蛋白腎病變(IgA nephropathy, IgAN)療法Filspari(sparsentan)，可減少原發性IgAN患者的蛋白尿症狀，減緩病程快速惡化。Travere指出，該藥是首款治療IgAN的非免疫抑制療法。消息一出，Travere股價上漲2.8%至18.32美元。
 
Travere規劃30天的治療劑量收取9,900美元，或是每年收費120,000美元，估計有3~5萬名患者可以獲得治療。
 
Filspari跟目前唯一一種經美國FDA批准專門治療IgAN的藥物Tarpeyo相比便宜很多，Tarpeyo由雲頂新耀(Everest Medicines)與Calliditas Therapeutics合作研發，於2021年12月獲批，每月治療費用14,160美元，每年費用為170,000美元。
 
Filspari的加速批准是基於正在進行的臨床三期研究數據，該研究是一項全球性、隨機、多中心、雙盲對照臨床試驗，納入404名18歲以上、接受血管收縮素受體拮抗劑治療後仍出現蛋白尿的IgAN患者，評估使用400 mg的Filspari與300 mg irbesartan治療的效果，irbesartan是用於保護蛋白質流失的糖尿病患者腎功能的藥物。
 
臨床數據顯示，患者經過36周治療後，接受Filspari治療的患者蛋白尿比治療前減少49.8%，但接受irbesartan治療的患者蛋白尿比治療前只降低15.1%。該試驗將繼續追蹤至110週，評估患者的腎絲球過濾率(eGFR)是否獲得改善。整體結果將在2023年第4季公布。
 
根據臨床試驗期中數據分析顯示，Filspari具有良好的耐受性與安全性，常見的不良反應包含水腫、低血壓、頭暈、高血鉀症和貧血，不過，由於該藥存在肝損傷和造成嬰兒出生缺陷的風險，因此Filspari只能透過FDA的藥品風險評估暨管控計畫(Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS)評估後才能給患者使用。
 
Filspari是一種每日口服一次的雙重內皮素血管收縮素受體拮抗劑(DEARA)，可選擇性地靶向阻斷造成IgAN病程惡化的兩個關鍵途徑─內皮素-1和血管收縮素II，並且是第一個也是唯一一個被批准用於治療IgAN的非免疫抑制療法。
 
IgAN是一種罕見的腎臟疾病，是因腎絲球疾病(glomerular diseases)引起腎衰竭，在美國約有15萬名患者。Travere計劃Filspari將於2023年2月27日那周上市。
 
Travere總裁兼執行長Eric Dube表示，Filspari獲加速批准是推動IgAN治療深入居家的重要里程碑，有望成為IgAN的新照護標準。目前Travere也正在進行sparsentan治療另外一項適應症─局部節段型腎絲球硬化症(focal segmental glomerulosclerosis, FSGS)，預計今年下半年提交新藥查驗登記(NDA)申請。
 
有許多生技公司都正在嘗試開發IgAN療法，除了2021年12月獲加速批准的Calliditas Therapeutics外，美國西雅圖的Chinook Therapeutics計劃在今年第4季第三次向FDA申請加速批准，而諾華(Novartis)則計劃在今年進行臨床3期數據發表，Vera Therapeutics的療法也將進入臨床3期研究。
 
參考資料：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/02/17/2610963/0/en/Travere-Therapeutics-Announces-FDA-Accelerated-Approval-of-FILSPARITM-sparsentan-the-First-and-Only-Non-immunosuppressive-Therapy-for-the-Reduction-of-Proteinuria-in-IgA-Nephropath.html
 
(編譯/李林璦)