近(15)日，由Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma合作開發的罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)新藥Agamree (vamorolone)，繼去年10月和12月分別取得美國和歐盟藥證後，再度取得英國藥品和保健產品監管局(MHRA)批准，成為第一項美國、歐盟和英國街批准，專用於DMD的藥物。

Agamree獲批用於四歲以上DMD患者，在多項臨床試驗中顯示，與安慰劑組別相比，Agamree能讓病童維持生長。

目前，DMD的標準療法中，醫師多半會給予prednisolone等類固醇進行治療，但服用prednisolone的兒童多半會出現生長遲緩；Agamree的試驗則顯示，在患者從prednisolone轉換使用Agamree後，治療24周後可恢復身高成長。

安全性方面，用藥後最常發生的不良事件為庫欣氏症候群、嘔吐、缺乏維生素D等，嚴重程度通常為輕度至中度。

Agamree的作用機制是和類固醇的受體相結合，因此作用效果類似類固醇，具有抗發炎作用，不過其分子途徑下游變化仍有不同，可選擇性活化某些類固醇的生化訊息。一篇2022年發表於期刊《JAMA Neurology》的文獻指出，該藥有可能在讓患者達到類固醇的療效，但可免於類固醇的安全性問題。

Santhera表示，他們也在試驗中發現，Agamree不會發生類固醇導致骨質流失的副作用，用藥48週後，患者脊椎骨質並未顯著減少。

DMD患者是因X染色體異常，DMD基因發生缺失所致，因體內無法製造肌失養蛋白(dystrophin)，導致肌細胞容易死亡，病徵約在3~7歲時開始出現，而及早使用類固醇，將可延緩患者出現肌肉無力的時間，及最後呼吸衰竭的過程。

Santhera醫療長Shabir Hasham表示，在英國國家健康與照顧卓越研究院(NICE)完成定價審核後，他們將於今年下半年開始在英國提供Agamree，而歐洲市場部分，將於今年第一季首先在德國推出。

該藥目前在美國和中國(包含港、澳、台灣)的開發和商業化權利，已分別授權給Catalyst Pharmaceuticals和曙方醫藥(Sperogenix Therapeutics)。

參考資料：https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/190950/mhra-approves-safer-medicine-alternative-for-rare-disease/

(編譯/巫芝岳)