美國時間23日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，公開FDA旗下藥品評估研究中心(CDER)的文件檢核表內容(Filing checklists)。FDA表示，這些內容原本是供CDER內部使用，確認所收到的申請是否完整、可進行後續審查，此次公布後將使得FDA程序變得更加透明，也期待藉此幫助提交申請方(sponsor)減少缺陷、避免浪費資源，也讓有希望的療法能夠更順利通過審查、讓患者盡早取得。
 
FDA表示，這些文件查核表已經公布在CDER的《CDER’s MAPP 6025.4 Good Review Practices: Refuse to File》中。但FDA也提醒，文件查核表的內容雖然對申請者大有幫助，但不一定足夠全面；一份申請是否符合法規和科學標準，仍會由FDA做出最後決定。
 
FDA說明，當一項新藥或生物製劑申請提交到CDER時，會先進入初始提交期。在此期間，CDER會使用一份特定清單，來評估提出的申請是否完整且可審查。
 
如果申請僅存在小缺陷，FDA便可快速與申請者協商解決；但如果被認定為嚴重缺陷申請(Refuse to File, RTF)，該申請就會被FDA拒絕，通常會要求申請方重新提交完整申請。
 
FDA表示，過去10年間CDER收到超過200起申請案件被歸類到RTF，以一項新的分子實體(new molecular entity)而言，從收到RTF到重新遞交申請，通常會經歷平均426天的延遲。
 
因此，CDER主任George Tidmarsh表示，公開這些文件查核表，能夠幫助FDA和申請者之間獲得透明、準確、完整的溝通，並透過減少可避免的RTF行動，來增加藥品審查的效率。
 
參考資料：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-publishes-filing-checklists-prevent-submission-delays
《CDER’s MAPP 6025.4 Good Review Practices: Refuse to File》
https://www.fda.gov/media/87035/download
 
(編譯 / 吳培安)