昨(10)日，中國國家藥監局宣佈，批准信念醫藥(Belief BioMed)治療中重度B型血友病的基因療法dalnacogene ponparvovec (BBM-H901，商品名：信玖凝)上市，這是中國首款血友病基因療法獲批，也是第一款國產的基因療法獲批上市。
 
dalnacogene ponparvovec是一種單劑基因療法，透過重組腺相關病毒(rAAV)載體將正常的第九凝血因子(FIX)基因輸送到肝細胞中，使FIX可持續表現並解決患者缺乏FIX而引發的出血性疾病。
 
此次批准是基於去年美國血液學會(ASH)年會上公佈的數據，dalnacogene ponparvovec臨床三期試驗數據顯示，經過52週的追蹤，平均年出血率為 0.6，平均FIX活性量達到55.08 IU/Dl，此外，患者接受FIX藥物輸注的平均次數從基因治療前每年58.2次下降至每年2.9次。
 
在安全性方面，有80.8%的受試者在治療後沒有出現任何出血事件，也沒有出現嚴重不良事件。
 
此外，信念醫藥發表在《NEJM》上的論文指出，B型血友病患者接受dalnacogene ponparvovec治療後，完成全膝關節置換術，顯示基因治療對血友病有長期療效，在患者大手術中有很好的止血效果。
 
該療法在2023年時，信念醫藥就與武田中國達成合作協議，信念醫藥負責開發和製造dalnacogene ponparvovec，而武田中國將負責該產品在中國、香港和澳門的商業化。
 
今年2月，輝瑞(Pfizer)宣布停止了其 B型血友病基因療法fidanacogene elaparvovec的全球開發和商業化活動，該療法是在2024年在美國和歐盟獲得批准，而輝瑞以患者及臨床醫生對該藥物缺乏興趣為由停止該療法商業化。
 
因此，信念醫藥的dalnacogene ponparvovec成為除了CSL和uniQure的Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)之外，唯一一款在美國 、 歐盟等國家獲得授權上市的B型血友病基因療法。
 
參考資料：https://firstwordpharma.com/story/5948877

(編譯/李林璦)