美國時間13日，艾伯維(AbbVie)鎖定濕性老年性黃斑部病變(wet AMD)的一次性治療潛力市場，宣布與臨床階段公司Regenxbio達成基因療法策略合作，以3.7億美元的前期金，與Regenxbio共同開發、商化Regenxbio的RGX-314，可望用於濕性AMD在內的數種視網膜病變，搶攻羅氏(Roche)、再生元(Regeneron)的治療市場。
 
根據合作協議，艾伯維將支付Regenxbio高達3.7億美元的前期金，且依照額外的開發、法規監管及商化里程碑，Regenxbio有機會再獲得高達13.8億美元的報酬；此外，Regenxbio和艾伯維將平分RGX-314在美國總銷售額的利潤，艾伯維也會根據美國之外地區的總銷售額，支付Regenxbio權利金(tiered royalties)。
 
Regenxbio將會負責完成RGX-314正在進行的臨床試驗，而艾伯維將一起合作、分擔RGX-314在其他臨床試驗的花費，包含了已規畫的第二項樞紐性試驗，評估透過視網膜下給藥(subretinal delivery)治療濕性AMD，以及其他未來的試驗。
 
地區分工上，艾伯維也將主導RGX-314的全球臨床開發和商化，而Regenxbio將依照共同協議參與美國的商化工作。Regenxbio負責RGX-314臨床開發之外，也負責供應美國當地商化所需的生產工作，艾伯維則會負責RGX-314在美國之外的商化供應生產。
 
在滿足包括適當的法規批准等慣例成交條件(customary closing condition)下，這項交易預計在2021年底達成。消息宣布當日，Regenxbio股價在盤前即上漲20%。
 
RGX-314的原理，為產生一個抗體片段，藉以抑制血管內皮生長因子(VEGF)，具有一次性治療多種眼部疾病的潛力，例如濕性AMD、糖尿病視網膜病變(DR)和其他慢性視網膜疾病。包括再生元(Regeneron)的Eylea，以及羅氏(Roche)的Lucentis等，都是利用Anti-VEGF抗體來治療濕性AMD，因此艾伯維這項投資可說是對一次性治療、免於重複接受抗體治療的市場商機發起挑戰。
 
目前，RGX-314正在嘗試不同的給藥方式，有助於未來這項療法在醫療診所就能執行，而不需要精密的手術設備。視網膜下給藥方面，在濕性AMD適應症已經達到樞紐性試驗階段；從脈絡膜上腔給藥(suprachoroidal space delivery)方面，則已分別在濕性AMD、DR兩種適應症，進入臨床二期試驗。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/abbvie-bets-370m-pivotal-eye-disease-gene-therapy-puts-up-1-4b-biobucks
(編譯 / 吳培安)