美國時間15日，英國細胞療法公司GammaDelta Therapeutics宣布在美啟動首項異體gamma delta T (GDT)細胞療法GDX012的臨床1期試驗，目標適應症為急性骨髓性白血病(AML)。
 
GDX012是一種異體(allogenic)、未經工程的Vδ1亞型GDT細胞療法，其細胞是由健康捐贈者的血液所製造。此次將啟動的臨床1期試驗，是一項開放標籤(open-label)的多中心研究，其預計招募的受試者為經確診罹患AML、在接受標準照護治療後仍帶有殘留疾病量(measurable residual disease, MRD)的成年患者，目的是評估GDX012的安全性、耐受性、藥理學、抗白血病活性和最大耐受劑量。
 
執行長Paolo Paoletti表示，未經工程的Vδ1亞型GDT細胞具有現成即用(off-the-shelf)的潛力，再加上GammaDelta的平台，還能進一步將這些細胞透過基因工程，開拓更多血液腫瘤和實體癌的異體細胞療法產品線。
 
醫療長Michael Koslowski也表示，這是他們先導候選療法GDX012的重要里程碑。它在臨床前試驗中的數據令人振奮，相信GDX012對於高復發風險的AML患者來說，能成為有吸引力的治療選項。
 
GammaDelta是致力於將異體GDT細胞，用於癌症細胞療法開發的英國生技公司。其技術平台，來自倫敦國王學院及弗朗西斯·克利克研究所(Francis Crick Institute)的Adrian Hayday、Oliver Nussbanumer教授，以及葡萄牙里斯本大學(University of Lisbon) Bruno Silva-Santos教授。
 
該技術平台亦獲得英國癌症研究基金會(Cancer Research UK)資助，GammaDelta公司則是在2016年，在該基金會商化夥伴團隊支持下成立。現在，GammaDelta正透過2017年與武田製藥(Takeda)締下的合作關係，推進此創新T細胞平台的發展。
 
Vδ1亞型GDT細胞的特別之處，在於能夠專一辨識，且會受到癌症細胞分子模式的失調(molecular pattern dysregulation)而活化。由於Vδ1亞型GDT細胞的非MHC 限制活性(non-MHC-restricted activity)，使它得以被開發成完全的異體用途、現成即用細胞療法，且還可透過基因工程進一步開發。
 
AML是成人最常見的急性白血病種類，在美國每年約有將近2萬名新確診者。雖然近年來標靶療法積極開發，但AML患者的預後(prognosis)仍然不佳，平均總體五年生存率僅有將近30%。
 
參考資料：
https://finance.yahoo.com/news/gammadelta-therapeutics-initiates-first-human-111700672.html
(編譯 / 吳培安)