為了解決基因治療安全性問題，不少投入該領域的大藥廠，開始花錢尋求能解決相關挑戰的創新技術平台。美國時間6日，輝瑞(Pfizer)宣布以6.3億美元與神經疾病基因療法開發公司Voyager Therapeutics達成協議，輝瑞將獲得Voyager 以RNA驅動的TRACER腺相關病毒(AAV)載體技術，強化其正在進行治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的基因療法。
 
根據協議，輝瑞將支付3000萬美元現金，由Voyager研發兩款包含：大腦或心臟相關疾病的基因療法，並同時利用新開發的兩種AAV載體技術；輝瑞後續則會依開發進度支付6億美元的里程碑金。
 
Voyager Therapeutics是由知名生技創投Third Rock Ventures於2014年創立的公司，Voyager算是新基因療法出現當年的首批公司，該公司目標是以一次性的基因治療，改善阿茲海默症、帕金森氏症等神經疾病。
 
不過Voyager的進展並不順利，去年底Voyager一項治療帕金森氏症的基因療法二期研究，在一些患者的MRI影像出現異常後，FDA已要求Voyager停止該療法主要項目。
 
今年2月，Voyager其合作對象Neurocrine Biosciences也決定終止雙方合作協議。不僅如此，Voyager還延後亨丁頓舞蹈症的臨床試驗。
 
一連串不利消息，使Voyager股價進入自由落體狀態，今年5月，Voyager的執行長Andre Turenne、營運長兼研發長Omar Khwaja，紛紛辭去職務。
 
Voyager在面臨股價與人事打擊後，現則由董事會成員、擔任多家基因治療公司顧問的Glenn Pierce，暫代執行長一職，並在董事會尋找新執行長期間，介入並指導Voyager，目前Voyager也將研發目標轉向早期的研究，並定位自己為開發新型AAV載體的專家。
 
Voyager新的商業策略，因此獲得輝瑞認可，雖然不知道能帶來怎樣的效益，但在此次的交易，也讓大家一窺輝瑞其在基因治療的計畫，輝瑞的基因治療產品線，其實並不多元，自2016年收購Bamboo Therapeutics以來，Bamboo也只進展了血友病和裘馨氏肌肉萎縮症兩項適應症的臨床試驗。
 
與其他競爭對手一樣，輝瑞也正在面臨基因療法帶來的未知副作用，9月底時，輝瑞致美國最大的裘馨氏肌肉萎縮症非營利組織的一封信中表示，正在進行的基因療法臨床試驗，發生三起涉及肌肉無力或心肌炎的嚴重醫療不良事件，輝瑞也計畫將縮小試驗方案的範圍。
 
此次與Voyager的新交易，輝瑞不只要強化目前已有的基因療法產品線的安全性，也顯示輝瑞將布局大腦或心臟相關疾病的基因療法。
 
資料來源：https://endpts.com/troubled-voyagers-gene-therapy-relaunch-gets-a-boost-with-630m-pfizer-deal/

(編譯/彭梓涵)