Apellis Pharmaceuticals今年9月發布，治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan，兩項喜憂參半的臨床三期結果。美國時間15日， Apellis獲得美國食品藥物管理局(FDA)書面回覆，其可用臨床二、三期的混合結果，提交新藥申請(NDA)且不須進行額外研究。若獲得批准，pegcetacoplan將成為首個治療AMD繼發性的視網膜地圖狀萎縮(GA)療法。
 
視網膜地圖狀萎縮是乾性黃斑部病變(Dry AMD)最嚴重的期別，可導致患者視力喪失失明，目前已知免疫系統中的補體過度活化，會引起或促進AMD發生，但現階段FDA尚未批准可精確控制補體C3表現的治療方法。
 
Apellis開發的pegcetacoplan是一種可靶向補體C3的療法，Apellis於今年9月公布Derby(納入621名患者)與Oaks(納入637名患者)兩項三期試驗結果顯示，皆具良好安全性，其中Oaks試驗，於每月治療組中顯示，GA病變顯著減少22%，隔月治療組中也降低16%，達到每個月治療終點。
 
但另一項Derby的試驗結果，卻沒有相似顯著的結果，在每月與隔月治療中，僅減少12%、11%，未達到抑制GA病灶生長的主要終點。
 
Apellis對於該藥的潛力保持樂觀態度，預計將在2022年上半年向美國FDA提交新藥申請(NDA)。
 
目前FDA則同意Apellis不需要進行額外的研究，可提交Derby與Oaks兩項三期試驗、以及一項 Filly (納入246名患者)二期試驗的安全性和有效性，混合試驗數據結果，若三項研究都有很好的控制效果，FDA也將不會區分不同臨床階段的差異。
 
Pegcetacoplan除了用作AMD視網膜地圖狀萎縮治療，同時也是 Apellis的罕見疾病藥物 Empaveli 的活性成分。
 
今年5月 Empaveli已取得美國FDA批准，治療罕見陣發性夜間血色素尿症(PNH)，成為全球第三款治療PNH藥物，是目前少數可針對多種疾病的補體C3療法。
 
資料來源：https://www.fiercepharma.com/pharma/apellis-eye-med-application-track-after-fda-oks-inclusion-phase-2-data
 
(編譯/彭梓涵)