英國時間22日，葛蘭素史克(GlaxoSmithKline, GSK)宣布與Arrowhead Pharmaceuticals Inc達成一項針對非酒精性脂肪肝(NASH)的RNA干擾(RNA interference, RNAi)療法ARO-HSD開發協議，交易總金額高達10億美元。 

根據協議，Arrowhead將獲得1.2億美元的預付款，並有資格獲得包括該產品首次上市銷售的里程碑金高達1.9億美元，以及後續銷售相關的里程碑金5.9億美元。 

GSK則將獲得該療法ARO-HSD在大中華區以外的所有地區開發和銷售權利，而Arrowhead將保留其大中華區的權利。 

Arrowhead總裁兼執行長Christopher Anzalone表示，中國目前的NASH市場尚未被重視，估計中國成年人罹患NASH的比率佔2%~6%，存在相當大的市場機會。 

Arrowhead的候選藥物ARO-HSD是一種RNAi療法，靶向參與激素、脂肪酸和膽酸代謝的羥基類固醇脫氫酶HSD17B13、HSD17B13，將這兩個基因靜默(gene silencing)，以治療NASH。目前正在進行臨床1/2試驗階段。 

Anzalone表示，以前許多針對肝臟脂肪的NASH療法都沒有成功，而ARO-HSD是一種可能可以解決肝纖維化的新療法，在基因研究數據顯示，ARO-HSD可能具有治療多種肝纖維化疾病的潛力，包含酒精性肝炎、肝硬化和NASH。 

NASH療法開發的風險十分高，若成功可為公司帶來鉅額的銷售金額，但長久以來單藥療法通常療效不佳，且具有安全性問題。 

而利用RNAi療法治療Arrowhead並不是唯一，去(2020)年，Alnylam Pharmaceuticals, Inc.與再生元(Regeneron)合作開發治療NASH的RNAi療法ALN-HSD在英國進入臨床1期試驗。 

Arrowhead的RNAi療法開發技術也在今年屢獲青睞，今年6月21日，Arrowhead與Horizon Therapeutics達成合作協議，開發治療痛風的RNAi療法ARO-XDH，Arrowhead可獲得4,000萬美元的預付款，若ARO-XDH成功上市，Arrowhead可從產品的淨銷售額中獲得權利金，收益總額上看6.6億美元。 

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/gsk-takes-a-1b-dive-into-nash-penning-rnai-pact-target-arrowhead-pharmaceuticals

(編譯/李林璦)