美國時間12月1日，安斯泰來(Astellas Pharma)宣布，與哈佛大學「合成生物學之父」George Church教授共同創辦的Dyno Therapeutics達成合作，利用Dyno的CapsidMap平台為安斯泰來改良基因療法所需使用的腺相關病毒(AAV)載體，攻向骨骼肌及心臟疾病。據外媒估計，這項交易有望為Dyno帶來上看16億美元的高額報酬。
 
Dyno共同創辦人暨執行長Eric Kelsic表示，CapsidMap平台使用了進階演算法，能根據Dyno的大量實驗數據執行機器學習，能夠依據任何一種目標組織或細胞類型，來生產優化的AAV衣殼(Capsid)。
 
根據合作協議，Dyno將負責以CapsidMap平台設計新型AAV衣殼，來改善基因療法，並以實驗掌握這些改良載體的性質；安斯泰來則負責乘載基因(genetic payload)的設計，以及應用這些衣殼項目的審查，並執行臨床前、臨床試驗、生產工作及商品化。
 
安斯泰來同意支付Dyno 1800萬美元作為前期金(upfront)，至於基於研究、臨床的里程碑金，以及基於銷售的權利金等額外報酬，金額目前尚未公開。不過，外媒推論，若以每個產品2.35億美元來估算，估計未來的里程碑金及權利金，總報酬可高達16億美元。
 
自從安斯泰來在2020年1月完成對Audentes Therapeutics的30億美元併購，它在基因療法的地位及量能獲得躍進式成長，其後安斯泰來將Audentes整合、創建了Astellas Gene Therapies，並成立了安斯泰來基因療法卓越中心(Astellas Gene Therapies Center of Excellence)，專注在遺傳法規研發(genetic regulation R&D)。
 
而骨骼肌及心臟疾病的應用，則是安斯泰來列出10個有意投入的治療領域其中2項。其他8項分別為：腫瘤科、泌尿科、腎臟科、免疫科、神經科學、肌肉疾病、眼科和疫苗。此外，安斯泰來也投入數位健康和其他醫療事業的發展。
 
Dyno Therapeutics則是在2018年成立的新創公司，目前已募得總計1.09億美元資金。其核心技術平台CapsidMap，是George Church在哈佛大學醫學院實驗室開發出來的輸送平台，特點在於利用人工智慧(AI)，來改善AAV載體的功能性質，藉以克服它在傳遞、免疫性質、包裹的序列長度和生產的挑戰，甚至是擴展可治療的疾病範圍。
 
除了安斯泰來，Dyno已經和其他三家生物製藥巨頭合作，其一是羅氏(Roche)暨旗下基因療法先驅級公司Spark Therapeutics，針對中樞神經系統(CNS)及肝臟疾病，可望帶來18億美元以上的報酬；其他兩家則是諾華(Novartis)和Sarepta Therapeutics，三方合作開發眼部及肌肉疾病的基因療法，也有望帶來總計上看20億美元的報酬。
 
參考資料：
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/gene-therapy/astellas-dyno-launch-up-to-1-6b-gene-therapy-collaboration/
(編譯 / 吳培安)
 

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